Description du projet
Une plateforme d’écriture génétique pour le traitement des maladies génétiques
La thérapie génique permet de traiter plus de 10 000 maladies et affections génétiques telles que le cancer en réparant les défauts génétiques ou en modifiant les cellules immunitaires. De nombreuses maladies génétiques ne peuvent toutefois être traitées en raison des limites des technologies d’édition actuelles, caractérisées par leur manque d’efficacité, de précision et de sécurité. Le projet FiCAT, financé par le CEI, entend surmonter ces obstacles en développant une technologie avancée d’écriture génétique qui combine des nucléases guidées par l’ARN avec des transposases programmables. Cette plateforme permet l’insertion sûre et précise de grands segments d’ADN dans le génome, avec une haute efficacité d’intégration et des performances validées sur plusieurs modèles. La plateforme FiCAT a le potentiel de révolutionner les traitements des maladies génétiques et néoplasiques, offrant un nouvel espoir aux patients dans le besoin.
Objectif
Gene therapy offers a promising opportunity for treating the more than 10,000 human genetic diseases, as well as other disorders, such as cancer, by editing disease-causing genetic defects or engineering immune cells to target cancer cells. However, most genetic disorders remain untreatable, as gene therapy still holds an untapped potential due to significant limitations of current editing technologies, that are not efficient, precise and safe enough and thus, present limitations in scope and applicability.
Integra Therapeutics, a spin-off of the Pompeu Fabra University (UPF) has developed an advanced genome writing platform that overcomes the limitations of current gene editing technologies. Our proprietary gene writing technology platform- FiCAT combines the precision of RNA-guided nucleases with the effectiveness of programmable transposases to insert large pieces of DNA in a safe, precise and stable way. FiCAT has the capacity to integrate virtually any gene into the genome with unprecedented efficiency, precision and safety. FICAT has already been validated in several ex vivo and in vivo models. With FiCAT, we will unlock the potential of gene writing to cure genetic diseases and bring life-changing therapies to patients suffering from high unmet need genetic and neoplastic diseases.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- sciences naturellessciences biologiquesgénétiqueADN
- sciences médicales et de la santébiotechnologie médicalegénie génétique
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Mots‑clés
Programme(s)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Appel à propositions
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-EIC-2024-ACCELERATOR-02
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HORIZON-EIC-ACC - HORIZON EIC AcceleratorCoordinateur
08003 Barcelona
Espagne
L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.