Opis projektu
Platforma „pisania” genów pomaga w leczeniu chorób genetycznych
Terapia genowa może być wykorzystana do leczenia ponad 10 000 chorób i zaburzeń genetycznych, w tym raka, poprzez naprawę szkodliwych mutacji genetycznych lub modyfikację komórek odpornościowych. Jednak ze względu na ograniczenia, jakie cechują obecne technologie edycji, które często nie są efektywne, precyzyjne ani do końca bezpieczne, wiele zaburzeń genetycznych pozostaje nieuleczalnych. Celem finansowanego przez Europejską Radę ds. Innowacji projektu FiCAT jest pokonanie tych barier za pomocą zaawansowanej technologii pisania genów, która łączy nukleazy kierowane przez RNA z programowalnymi transpozazami. Platforma ta umożliwia bezpieczne i precyzyjne wprowadzanie dużych segmentów DNA do genomu, zapewniając wysoką skuteczność integracji i potwierdzone efekty w wielu modelach. Platforma FiCAT ma potencjał do tego, by dokonać przełomu w leczeniu chorób genetycznych i nowotworowych, niosąc nową nadzieję pacjentom, którzy obecnie są pozbawieni możliwości terapii.
Cel
Gene therapy offers a promising opportunity for treating the more than 10,000 human genetic diseases, as well as other disorders, such as cancer, by editing disease-causing genetic defects or engineering immune cells to target cancer cells. However, most genetic disorders remain untreatable, as gene therapy still holds an untapped potential due to significant limitations of current editing technologies, that are not efficient, precise and safe enough and thus, present limitations in scope and applicability.
Integra Therapeutics, a spin-off of the Pompeu Fabra University (UPF) has developed an advanced genome writing platform that overcomes the limitations of current gene editing technologies. Our proprietary gene writing technology platform- FiCAT combines the precision of RNA-guided nucleases with the effectiveness of programmable transposases to insert large pieces of DNA in a safe, precise and stable way. FiCAT has the capacity to integrate virtually any gene into the genome with unprecedented efficiency, precision and safety. FICAT has already been validated in several ex vivo and in vivo models. With FiCAT, we will unlock the potential of gene writing to cure genetic diseases and bring life-changing therapies to patients suffering from high unmet need genetic and neoplastic diseases.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
- nauki przyrodniczenauki biologicznegenetykaDNA
- medycyna i nauki o zdrowiubiotechnologia medycznainżynieria genetyczna
- medycyna i nauki o zdrowiumedycyna klinicznaonkologia
- nauki przyrodniczenauki biologicznegenetykagenom
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Program(-y)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Zaproszenie do składania wniosków
HORIZON-EIC-2024-ACCELERATOR-02
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSystem finansowania
HORIZON-EIC-ACC - HORIZON EIC AcceleratorKoordynator
08003 Barcelona
Hiszpania
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.