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Next-Gen Targeted Protein Degradation: Directing Disease Proteins to the Proteasome

Projektbeschreibung

Ubiquitinunabhängige Strategien zum gezielten Proteinabbau

Der gezielte Proteinabbau ist eine neuartige therapeutische Strategie, bei der das Ubiquitin-Proteasom-System ausgenutzt wird, um krankheitsverursachende Proteine selektiv abzubauen. Bei einer fortgeschrittenen Methode kommen Proteolyse-gerichtete Chimären (Proteolysis targeting chimera, PROTAC) zum Einsatz, die eine E3-Ligase und ein Zielprotein binden, um die Ubiquitinierung und den anschließenden Abbau des Zielproteins auszulösen. Die Methode erscheint zwar vielversprechend; ihre Abhängigkeit von E3-Ligasen bereitet jedoch erhebliche Schwierigkeiten. Um dieses Problem zu lösen, baut das Team des ERC-finanzierten Projekts NextTPD auf früheren Forschungsarbeiten auf, bei denen festgestellt wurde, dass die Fusion kurzer Peptidmotive mit Zielproteinen deren ubiquitinunabhängigen proteasomalen Abbau herbeiführen kann, wodurch die Notwendigkeit von E3-basierten Systemen entfällt. Das Ziel lautet nun, neuartige PROTACs zu entwickeln, die kurze Peptidmotive für ubiquitinunabhängigen proteasomalen Abbau enthalten, um den gezielten Proteinabbau von krankheitsassoziierten Modellproteinen zur Krebsbehandlung zu verbessern.

Ziel

The ubiquitin-proteasome system (UPS) is crucial for maintaining diverse cellular functions through the selective degradation of proteins. Targeted Protein Degradation (TPD) has emerged as an innovative therapeutic strategy that harnesses the UPS to selectively degrade disease-causing proteins. A major advancement in TPD is the use of proteolysis-targeting chimeras (PROTACs), small molecules that bind both an E3 ligase (E3) and the target protein, to induce ubiquitination and subsequent degradation of the target. While PROTACs have shown promise, their reliance on E3s poses challenges, including tissue-specific expression of E3s, the requirement for accessible ubiquitination sites on target proteins, and potential resistance mechanisms due to E3 mutations. Furthermore, only a small subset of E3s has been successfully utilized for TPD.

To address these challenges, this ERC PoC project explores an alternative approach: direct targeting of proteins to the proteasome for degradation, bypassing the need for ubiquitination. This strategy eliminates reliance on specific E3s and provides a broader, universal approach for proteolysis. During our ERC StG project, using cutting-edge proteomics technology, we identified short peptide motifs that when fused to target proteins, can promote their ubiquitin-independent proteasomal degradation (UbInPD). These findings present a novel opportunity to design PROTACs that directly recruit targets to the proteasome, bypassing the traditional limitations of E3-based systems.

Here, we aim to develop PROTACs incorporating UbInPD short peptide motifs to enhance TPD of model disease-associated proteins, such as the androgen receptor and BRD proteins, for cancer treatment. This approach could significantly broaden the scope of targetable proteins, opening up new avenues for drug discovery. Successful outcomes could lead to groundbreaking therapeutic applications and establish novel, ubiquitin-independent TPD strategies in precision medicine.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.

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Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

(öffnet in neuem Fenster) ERC-2025-POC

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Gastgebende Einrichtung

BAR ILAN UNIVERSITY
Netto-EU-Beitrag

Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.

€ 150 000,00
Adresse
BAR ILAN UNIVERSITY CAMPUS
52900 Ramat Gan
Israel

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Aktivitätstyp
Higher or Secondary Education Establishments
Links
Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

Keine Daten

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