Descripción del proyecto
Plataforma de terapia génica para administrar tratamientos a demanda
La investigación en genética ha permitido identificar numerosos marcadores y mecanismos implicados en enfermedades, lo que ha abierto la puerta al desarrollo de terapias génicas. En el proyecto SECURE, financiado por el Consejo Europeo de Innovación, se pretende crear la primera plataforma de terapia génica autoadaptativa del mundo, capaz de administrar tratamientos a demanda y con potencial para la terapia preventiva. La plataforma activará circuitos genéticos sintéticos solo en células con estrés molecular inducido por enfermedades, aprovechando la biología sintética, la inteligencia artificial y la modelización avanzada de enfermedades. El proyecto se centrará en las neuronas dopaminérgicas vulnerables en la enfermedad de Parkinson como caso de prueba. Los investigadores emplearán organoides del mesencéfalo derivados de células madre pluripotentes inducidas humanas para comprobar la selectividad, reversibilidad y seguridad. Los resultados de SECURE podrían sentar las bases para el desarrollo de una terapia génica preventiva, adaptativa y de por vida para muchas enfermedades progresivas y complejas.
Objetivo
"What if gene therapy could think, adapt, and act only when needed? SECURE sets out to create the world’s first self-adaptive gene therapy platform ‒ a transformative leap from today’s static interventions toward programmable, intelligent therapeutics. Rather than permanently active vectors, our approach uses synthetic gene circuits that remain dormant under healthy conditions and activate only in cells exhibiting disease-induced molecular stress. This ""on-demand"" precision therapy promises unprecedented safety, efficacy, and personalisation.
As a first-in-class application, SECURE targets Parkinson’s Disease (PD) by focusing on vulnerable dopaminergic neurons identified through stress markers such as AGTR1 expression, inflammation, and oxidative damage. Using AI-guided design, we will engineer AAV and bocavirus vectors tailored for efficient blood-brain barrier (BBB) transcytosis and neuron-specific targeting, guided by human receptor maps from neurotropic viruses.
Validation will rely exclusively on human iPSC-derived midbrain organoids ‒ including mosaic models combining healthy and PD genotypes ‒ to test selectivity, reversibility, and safety. A closed-loop development pipeline will be established, where data from single-cell transcriptomics, electrophysiology, and functional assays continually refine vector design through AI feedback.
By integrating synthetic biology, AI, and advanced disease modelling, SECURE pioneers a new therapeutic paradigm for neurodegeneration and potentially for multifactorial and hereditary diseases at large. If successful, it will mark the beginning of preventative, adaptive, and lifelong gene therapy for complex human disorders.
"
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo.
La clasificación de este proyecto ha sido validada por personas.
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo.
La clasificación de este proyecto ha sido validada por personas.
- ciencias naturales informática y ciencias de la información inteligencia artificial
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias naturales ciencias biológicas biología sintética
- ciencias naturales ciencias biológicas microbiología virología
- ciencias médicas y de la salud medicina básica neurología enfermedades neurodegenerativas parkinson
Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-EIC-2025-PATHFINDEROPEN
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
69117 Heidelberg
Alemania
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.