Descrizione del progetto
Piattaforma di terapia genica potrebbe fornire una terapia su richiesta
La ricerca genetica ha rivelato molti marcatori e processi di malattia e ha aperto le porte alle terapie geniche. Ora, il progetto SECURE, finanziato dal CEI, intende creare la prima piattaforma di terapia genica auto-adattiva al mondo, in grado di fornire una terapia on-demand con il potenziale per una terapia preventiva. La piattaforma attiverà i circuiti genici sintetici solo nelle cellule che presentano uno stress molecolare indotto dalla malattia, sfruttando la biologia sintetica, l’intelligenza artificiale e la modellizzazione avanzata delle malattie. Il progetto si concentrerà sui neuroni dopaminergici vulnerabili nella malattia di Parkinson come banco di prova e utilizzerà organoidi del mesencefalo da cellule staminali pluripotenti indotte umane per testare selettività, reversibilità e sicurezza. I progressi di SECURE potrebbero aprire la strada a una terapia genica preventiva, adattiva e per tutta la vita per molte patologie progressive e complesse.
Obiettivo
"What if gene therapy could think, adapt, and act only when needed? SECURE sets out to create the world’s first self-adaptive gene therapy platform ‒ a transformative leap from today’s static interventions toward programmable, intelligent therapeutics. Rather than permanently active vectors, our approach uses synthetic gene circuits that remain dormant under healthy conditions and activate only in cells exhibiting disease-induced molecular stress. This ""on-demand"" precision therapy promises unprecedented safety, efficacy, and personalisation.
As a first-in-class application, SECURE targets Parkinson’s Disease (PD) by focusing on vulnerable dopaminergic neurons identified through stress markers such as AGTR1 expression, inflammation, and oxidative damage. Using AI-guided design, we will engineer AAV and bocavirus vectors tailored for efficient blood-brain barrier (BBB) transcytosis and neuron-specific targeting, guided by human receptor maps from neurotropic viruses.
Validation will rely exclusively on human iPSC-derived midbrain organoids ‒ including mosaic models combining healthy and PD genotypes ‒ to test selectivity, reversibility, and safety. A closed-loop development pipeline will be established, where data from single-cell transcriptomics, electrophysiology, and functional assays continually refine vector design through AI feedback.
By integrating synthetic biology, AI, and advanced disease modelling, SECURE pioneers a new therapeutic paradigm for neurodegeneration and potentially for multifactorial and hereditary diseases at large. If successful, it will mark the beginning of preventative, adaptive, and lifelong gene therapy for complex human disorders.
"
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
La classificazione di questo progetto è stata convalidata da un essere umano.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
La classificazione di questo progetto è stata convalidata da un essere umano.
- scienze naturali informatica e scienze dell'informazione intelligenza artificiale
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche biologia sintetica
- scienze naturali scienze biologiche microbiologia virologia
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia malattie neurodegenerative parkinson
Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-EIC-2025-PATHFINDEROPEN
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
69117 Heidelberg
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.