Description du projet
Une plateforme de thérapie génique pourrait fournir une thérapie à la demande
La recherche génétique a révélé de nombreux marqueurs et processus pathologiques et ouvert la voie aux thérapies géniques. Aujourd’hui, le projet SECURE, financé par le CEI, vise à créer la première plateforme de thérapie génique auto-adaptative au monde, offrant une thérapie à la demande avec la possibilité d’une thérapie préventive. La plateforme activera les circuits génétiques synthétiques uniquement dans les cellules présentant un stress moléculaire induit par la maladie, en tirant parti de la biologie synthétique, de l’IA et de la modélisation avancée des maladies. Le projet se concentrera sur les neurones dopaminergiques vulnérables de la maladie de Parkinson en tant que cas test et utilisera des organoïdes de cerveau moyen provenant de cellules souches pluripotentes induites humaines pour tester la sélectivité, la réversibilité et l’innocuité. Les progrès de SECURE pourraient ouvrir la voie à une thérapie génique préventive, adaptative et permanente pour de nombreux troubles progressifs et complexes.
Objectif
"What if gene therapy could think, adapt, and act only when needed? SECURE sets out to create the world’s first self-adaptive gene therapy platform ‒ a transformative leap from today’s static interventions toward programmable, intelligent therapeutics. Rather than permanently active vectors, our approach uses synthetic gene circuits that remain dormant under healthy conditions and activate only in cells exhibiting disease-induced molecular stress. This ""on-demand"" precision therapy promises unprecedented safety, efficacy, and personalisation.
As a first-in-class application, SECURE targets Parkinson’s Disease (PD) by focusing on vulnerable dopaminergic neurons identified through stress markers such as AGTR1 expression, inflammation, and oxidative damage. Using AI-guided design, we will engineer AAV and bocavirus vectors tailored for efficient blood-brain barrier (BBB) transcytosis and neuron-specific targeting, guided by human receptor maps from neurotropic viruses.
Validation will rely exclusively on human iPSC-derived midbrain organoids ‒ including mosaic models combining healthy and PD genotypes ‒ to test selectivity, reversibility, and safety. A closed-loop development pipeline will be established, where data from single-cell transcriptomics, electrophysiology, and functional assays continually refine vector design through AI feedback.
By integrating synthetic biology, AI, and advanced disease modelling, SECURE pioneers a new therapeutic paradigm for neurodegeneration and potentially for multifactorial and hereditary diseases at large. If successful, it will mark the beginning of preventative, adaptive, and lifelong gene therapy for complex human disorders.
"
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
La classification de ce projet a été validée par des humains.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
La classification de ce projet a été validée par des humains.
- sciences naturelles informatique et science de l'information intelligence artificielle
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences naturelles sciences biologiques biologie synthétique
- sciences naturelles sciences biologiques microbiologie virologie
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie maladies neurodégénératives parkinson
Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMME PRINCIPAL
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-EIC-2025-PATHFINDEROPEN
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
69117 Heidelberg
Allemagne
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.