Opis projektu
Platforma terapii genowej pozwala dostarczać terapię na żądanie
Badania genetyczne pozwoliły odkryć wiele markerów i procesów chorobowych oraz otworzyły drzwi do terapii genowych. Obecnie, finansowany przez EIC projekt SECURE przewiduje stworzenie pierwszej na świecie samodostosowującej się platformy terapii genowej, zapewniającej terapię na żądanie i wykazującej także potencjał do stosowania w profilaktyce. Platforma pozwoli aktywować syntetyczne obwody genowe tylko w komórkach wykazujących stres molekularny wywołany chorobą, wykorzystując biologię syntetyczną, sztuczną inteligencję i zaawansowane modelowanie chorób. Zespół skupi się na wrażliwych neuronach dopaminergicznych w chorobie Parkinsona jako przypadku testowym i wykorzysta organoidy śródmózgowia z ludzkich indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych do przetestowania selektywności, odwracalności i bezpieczeństwa. Postępy dokonane dzięki projektowi SECURE mogą utorować drogę do prewencyjnej, adaptacyjnej, dożywotniej terapii genowej wielu postępujących i złożonych zaburzeń.
Cel
"What if gene therapy could think, adapt, and act only when needed? SECURE sets out to create the world’s first self-adaptive gene therapy platform ‒ a transformative leap from today’s static interventions toward programmable, intelligent therapeutics. Rather than permanently active vectors, our approach uses synthetic gene circuits that remain dormant under healthy conditions and activate only in cells exhibiting disease-induced molecular stress. This ""on-demand"" precision therapy promises unprecedented safety, efficacy, and personalisation.
As a first-in-class application, SECURE targets Parkinson’s Disease (PD) by focusing on vulnerable dopaminergic neurons identified through stress markers such as AGTR1 expression, inflammation, and oxidative damage. Using AI-guided design, we will engineer AAV and bocavirus vectors tailored for efficient blood-brain barrier (BBB) transcytosis and neuron-specific targeting, guided by human receptor maps from neurotropic viruses.
Validation will rely exclusively on human iPSC-derived midbrain organoids ‒ including mosaic models combining healthy and PD genotypes ‒ to test selectivity, reversibility, and safety. A closed-loop development pipeline will be established, where data from single-cell transcriptomics, electrophysiology, and functional assays continually refine vector design through AI feedback.
By integrating synthetic biology, AI, and advanced disease modelling, SECURE pioneers a new therapeutic paradigm for neurodegeneration and potentially for multifactorial and hereditary diseases at large. If successful, it will mark the beginning of preventative, adaptive, and lifelong gene therapy for complex human disorders.
"
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja tego projektu została potwierdzona przez człowieka.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja tego projektu została potwierdzona przez człowieka.
- nauki przyrodnicze informatyka sztuczna inteligencja
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biologia syntetyczna
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne mikrobiologia wirusologia
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna neurologia choroby neurodegeneracyjne choroba Parkinsona
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) HORIZON-EIC-2025-PATHFINDEROPEN
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaKoordynator
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
69117 Heidelberg
Niemcy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.