Projektbeschreibung
Eine Gentherapie-Plattform könnte eine bedarfsgerechte Behandlung ermöglichen
Die genetische Forschung hat zahlreiche Krankheitsmarker und -prozesse aufgedeckt und den Weg für Gentherapien geebnet. Das vom EIC finanzierte SECURE-Projekt zielt nun darauf ab, die weltweit erste selbstanpassende Gentherapieplattform zu schaffen, die eine bedarfsgerechte Therapie ermöglicht und auch präventiv zum Einsatz kommen kann. Die Plattform wird synthetische Genschaltkreise nur in Zellen aktivieren, die krankheitsbedingten molekularen Stress aufweisen, und dabei synthetische Biologie, künstliche Intelligenz sowie fortschrittliche Krankheitsmodellierung nutzen. Das Projekt wird sich auf anfällige dopaminerge Neuronen bei der Parkinson-Krankheit als Testfall konzentrieren und Mittelhirnorganoide aus menschlichen induzierten pluripotenten Stammzellen verwenden, um Selektivität, Reversibilität und Sicherheit zu testen. Die Fortschritte von SECURE sollen den Weg zu einer präventiven, adaptiven, lebenslangen Gentherapie für viele fortschreitende und komplexe Erkrankungen ebnen.
Ziel
"What if gene therapy could think, adapt, and act only when needed? SECURE sets out to create the world’s first self-adaptive gene therapy platform ‒ a transformative leap from today’s static interventions toward programmable, intelligent therapeutics. Rather than permanently active vectors, our approach uses synthetic gene circuits that remain dormant under healthy conditions and activate only in cells exhibiting disease-induced molecular stress. This ""on-demand"" precision therapy promises unprecedented safety, efficacy, and personalisation.
As a first-in-class application, SECURE targets Parkinson’s Disease (PD) by focusing on vulnerable dopaminergic neurons identified through stress markers such as AGTR1 expression, inflammation, and oxidative damage. Using AI-guided design, we will engineer AAV and bocavirus vectors tailored for efficient blood-brain barrier (BBB) transcytosis and neuron-specific targeting, guided by human receptor maps from neurotropic viruses.
Validation will rely exclusively on human iPSC-derived midbrain organoids ‒ including mosaic models combining healthy and PD genotypes ‒ to test selectivity, reversibility, and safety. A closed-loop development pipeline will be established, where data from single-cell transcriptomics, electrophysiology, and functional assays continually refine vector design through AI feedback.
By integrating synthetic biology, AI, and advanced disease modelling, SECURE pioneers a new therapeutic paradigm for neurodegeneration and potentially for multifactorial and hereditary diseases at large. If successful, it will mark the beginning of preventative, adaptive, and lifelong gene therapy for complex human disorders.
"
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
Die Klassifikation dieses Projekts wurde von Menschen validiert.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
Die Klassifikation dieses Projekts wurde von Menschen validiert.
- Naturwissenschaften Informatik und Informationswissenschaften künstliche Intelligenz
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften synthetische Biologie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Mikrobiologie Virologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Neurologie neurodegenerative Erkrankungen Parkinson
Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-EIC-2025-PATHFINDEROPEN
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
69117 Heidelberg
Deutschland
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.