Ziel
Polycystic Kidney Disease (PKD) is one of the most common monogenic disorders and a major genetic cause of kidney failure. The disease is characterised by progressive formation of fluid-filled cysts originating from renal tubular epithelial cells, ultimately leading to loss of kidney function and the need for dialysis or transplantation. Both autosomal dominant and recessive forms belong to the renal ciliopathies, a group of genetic disorders caused by dysfunction of the primary cilium, a cellular organelle essential for environmental sensing and signalling.
Our laboratory has uncovered a previously unrecognised role of primary cilia in metabolic regulation. We discovered that primary cilia sense extracellular glutamine and regulate mitochondrial metabolism, revealing a new metabolic signalling axis linking ciliary function to cellular energy homeostasis. Within this pathway, we identified asparagine synthetase (ASNS) as a key mediator required for glutamine-dependent signalling and metabolic adaptation in cystic epithelial cells.
Building on these discoveries, the ERC Advanced Grant QtCilia has demonstrated that metabolic reprogramming is a central feature of PKD and represents a tractable therapeutic vulnerability. In particular, PKD cells rely on increased glutamine utilization mediated by ASNS. Inhibition of ASNS has shown strong therapeutic potential in preclinical models, supporting the development of ASNS-targeting therapies.
The QrCiliopathies Proof-of-Concept project will translate this discovery into a therapeutic innovation by developing first-in-class small-molecule inhibitors targeting ASNS. The project will optimize lead compounds identified through high-throughput screening and evaluate their therapeutic potential through a structured validation pipeline combining cellular disease models and in vivo PKD models.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2026-POC
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20132 Milano
Italien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.