Obiettivo
Polycystic Kidney Disease (PKD) is one of the most common monogenic disorders and a major genetic cause of kidney failure. The disease is characterised by progressive formation of fluid-filled cysts originating from renal tubular epithelial cells, ultimately leading to loss of kidney function and the need for dialysis or transplantation. Both autosomal dominant and recessive forms belong to the renal ciliopathies, a group of genetic disorders caused by dysfunction of the primary cilium, a cellular organelle essential for environmental sensing and signalling.
Our laboratory has uncovered a previously unrecognised role of primary cilia in metabolic regulation. We discovered that primary cilia sense extracellular glutamine and regulate mitochondrial metabolism, revealing a new metabolic signalling axis linking ciliary function to cellular energy homeostasis. Within this pathway, we identified asparagine synthetase (ASNS) as a key mediator required for glutamine-dependent signalling and metabolic adaptation in cystic epithelial cells.
Building on these discoveries, the ERC Advanced Grant QtCilia has demonstrated that metabolic reprogramming is a central feature of PKD and represents a tractable therapeutic vulnerability. In particular, PKD cells rely on increased glutamine utilization mediated by ASNS. Inhibition of ASNS has shown strong therapeutic potential in preclinical models, supporting the development of ASNS-targeting therapies.
The QrCiliopathies Proof-of-Concept project will translate this discovery into a therapeutic innovation by developing first-in-class small-molecule inhibitors targeting ASNS. The project will optimize lead compounds identified through high-throughput screening and evaluate their therapeutic potential through a structured validation pipeline combining cellular disease models and in vivo PKD models.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2026-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
20132 Milano
Italia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.