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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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LCTB-21: A DYRK1A protein kinase inhibitor for treatment of cognitive decline in Down Syndrome.

Descripción del proyecto

Un nuevo fármaco para restaurar la capacidad cognitiva de los pacientes con síndrome de Down

El síndrome de Down es un trastorno genético causado por la presencia de un cromosoma 21 adicional. Las personas con síndrome de Down presentan déficits de leves a moderados en las capacidades de cognición y aprendizaje, así como ciertas características físicas. Cada vez hay más pruebas de que el deterioro cognitivo se debe a la sobreexpresión de la quinasa DYRK1A en el cerebro. En las neuronas, la proteína DYRK1A interviene en la formación y maduración de las prolongaciones de las dendritas que transmiten los impulsos nerviosos. El equipo del proyecto DOWN-AUTONOM, financiado por el Consejo Europeo de Innovación, desarrollará un inhibidor de la proteína DYRK1A como nuevo tratamiento para reducir los síntomas de los pacientes con síndrome de Down.

Objetivo

All people with Down Syndrome (DS) suffer from a certain level of impaired learning and memory (cognitive disorders) from childhood onwards, greatly impacting their autonomy and societal integration. This is becoming an increasingly urgent issue as people with DS are more often outliving their care takers, yet an adequate treatment has not yet been developed.

Studies have revealed that the cognitive decline in people with DS is associated with overexpression of the DYRK1A protein kinase in the brain. Perha Pharmaceuticals has developed a novel therapeutic compound, Leucettinib-21 (LCTB-21), which acts as a DYRK1A inhibitor that can reduce cognitive decline in children with DS. Ultimately, this will increase the autonomy of people with DS resulting in better societal integration.

Perha Pharmaceuticals aims to outlicense LCTB-21 to a large pharmaceutical partner (e.g. Otsuka Pharmaceuticals, Intra-Cellular Therapies) following a successful phase 2a clinical trial.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Palabras clave

Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).

Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

HORIZON-EIC-ACC-BF - HORIZON EIC Accelerator Blended Finance

Ver todos los proyectos financiados en el marco de este régimen de financiación

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-EIC-2022-ACCELERATOR-01

Ver todos los proyectos financiados en el marco de esta convocatoria

Coordinador

PERHA PHARMACEUTICALS SAS
Aportación neta de la UEn

Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.

€ 2 500 000,00
Dirección
LIEUDIT PRESQUILE DE PERHARIDY BATIMENT 1
29680 ROSCOFF
Francia

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Pyme

Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.

Región
Bretagne Bretagne Finistère
Tipo de actividad
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Enlaces
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

€ 11 359 709,00
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