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CORDIS - Forschungsergebnisse der EU
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LCTB-21: A DYRK1A protein kinase inhibitor for treatment of cognitive decline in Down Syndrome.

Projektbeschreibung

Neuartiger Wirkstoff zur Wiederherstellung kognitiver Fähigkeiten bei Menschen mit Down-Syndrom

Das Down-Syndrom ist eine genetische Besonderheit, die dadurch verursacht wird, dass ein zusätzliches Chromosom 21 vorhanden ist. Menschen mit Down-Syndrom weisen leichte bis mittelschwere kognitive Probleme und Lerndefizite sowie bestimmte körperliche Merkmale auf. Neue Erkenntnisse weisen darauf hin, dass der Abbau kognitiver Fähigkeiten auf eine Überexpression der DYRK1A-Kinase im Gehirn zurückzuführen ist. In Neuronen ist das DYRK1A-Protein an der Bildung und Reifung von Nervenimpulse weiterleitenden Dendritenfortsätzen beteiligt. Im Rahmen des vom Europäischen Innovationsrat finanzierten Projekts DOWN-AUTONOMY wird nun ein Hemmstoff gegen das DYRK1A-Protein als ein neuartiges Therapeutikum zur Linderung der Symptome bei Menschen mit Down-Syndrom entwickelt.

Ziel

All people with Down Syndrome (DS) suffer from a certain level of impaired learning and memory (cognitive disorders) from childhood onwards, greatly impacting their autonomy and societal integration. This is becoming an increasingly urgent issue as people with DS are more often outliving their care takers, yet an adequate treatment has not yet been developed.

Studies have revealed that the cognitive decline in people with DS is associated with overexpression of the DYRK1A protein kinase in the brain. Perha Pharmaceuticals has developed a novel therapeutic compound, Leucettinib-21 (LCTB-21), which acts as a DYRK1A inhibitor that can reduce cognitive decline in children with DS. Ultimately, this will increase the autonomy of people with DS resulting in better societal integration.

Perha Pharmaceuticals aims to outlicense LCTB-21 to a large pharmaceutical partner (e.g. Otsuka Pharmaceuticals, Intra-Cellular Therapies) following a successful phase 2a clinical trial.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.

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Schlüsselbegriffe

Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).

Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

HORIZON-EIC-ACC-BF - HORIZON EIC Accelerator Blended Finance

Alle im Rahmen dieses Finanzierungsinstruments finanzierten Projekte anzeigen

Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-EIC-2022-ACCELERATOR-01

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Koordinator

PERHA PHARMACEUTICALS SAS
Netto-EU-Beitrag

Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.

€ 2 500 000,00
Adresse
LIEUDIT PRESQUILE DE PERHARIDY BATIMENT 1
29680 ROSCOFF
Frankreich

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KMU

Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).

Ja
Region
Bretagne Bretagne Finistère
Aktivitätstyp
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Links
Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

€ 11 359 709,00
Mein Booklet 0 0