Projektbeschreibung
Neuartiger Wirkstoff zur Wiederherstellung kognitiver Fähigkeiten bei Menschen mit Down-Syndrom
Das Down-Syndrom ist eine genetische Besonderheit, die dadurch verursacht wird, dass ein zusätzliches Chromosom 21 vorhanden ist. Menschen mit Down-Syndrom weisen leichte bis mittelschwere kognitive Probleme und Lerndefizite sowie bestimmte körperliche Merkmale auf. Neue Erkenntnisse weisen darauf hin, dass der Abbau kognitiver Fähigkeiten auf eine Überexpression der DYRK1A-Kinase im Gehirn zurückzuführen ist. In Neuronen ist das DYRK1A-Protein an der Bildung und Reifung von Nervenimpulse weiterleitenden Dendritenfortsätzen beteiligt. Im Rahmen des vom Europäischen Innovationsrat finanzierten Projekts DOWN-AUTONOMY wird nun ein Hemmstoff gegen das DYRK1A-Protein als ein neuartiges Therapeutikum zur Linderung der Symptome bei Menschen mit Down-Syndrom entwickelt.
Ziel
All people with Down Syndrome (DS) suffer from a certain level of impaired learning and memory (cognitive disorders) from childhood onwards, greatly impacting their autonomy and societal integration. This is becoming an increasingly urgent issue as people with DS are more often outliving their care takers, yet an adequate treatment has not yet been developed.
Studies have revealed that the cognitive decline in people with DS is associated with overexpression of the DYRK1A protein kinase in the brain. Perha Pharmaceuticals has developed a novel therapeutic compound, Leucettinib-21 (LCTB-21), which acts as a DYRK1A inhibitor that can reduce cognitive decline in children with DS. Ultimately, this will increase the autonomy of people with DS resulting in better societal integration.
Perha Pharmaceuticals aims to outlicense LCTB-21 to a large pharmaceutical partner (e.g. Otsuka Pharmaceuticals, Intra-Cellular Therapies) following a successful phase 2a clinical trial.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-EIC-2022-ACCELERATOR-01
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HORIZON-EIC-ACC-BF -Koordinator
29680 Roscoff
Frankreich
Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).