Descrizione del progetto
Un farmaco innovativo per ripristinare la capacità cognitiva nei pazienti affetti da sindrome di Down
La sindrome di Down è un disturbo genetico causato dalla presenza di un cromosoma 21 in più. Le persone affette dalla sindrome di Down presentano deficit cognitivi e di apprendimento da lievi a moderati e determinate caratteristiche fisiche. Sempre più prove indicano che il declino cognitivo è dovuto a una sovraespressione della chinasi DYRK1A nel cervello. Nei neuroni, la proteina DYRK1A è implicata nella formazione e nella maturazione delle estensioni dendritiche che trasmettono gli impulsi nervosi. Finanziato dal Consiglio europeo per l’innovazione, il progetto DOWN-AUTONOMY svilupperà un inibitore della proteina DYRK1A come terapia innovativa per ridurre i sintomi nei pazienti affetti da sindrome di Down.
Obiettivo
All people with Down Syndrome (DS) suffer from a certain level of impaired learning and memory (cognitive disorders) from childhood onwards, greatly impacting their autonomy and societal integration. This is becoming an increasingly urgent issue as people with DS are more often outliving their care takers, yet an adequate treatment has not yet been developed.
Studies have revealed that the cognitive decline in people with DS is associated with overexpression of the DYRK1A protein kinase in the brain. Perha Pharmaceuticals has developed a novel therapeutic compound, Leucettinib-21 (LCTB-21), which acts as a DYRK1A inhibitor that can reduce cognitive decline in children with DS. Ultimately, this will increase the autonomy of people with DS resulting in better societal integration.
Perha Pharmaceuticals aims to outlicense LCTB-21 to a large pharmaceutical partner (e.g. Otsuka Pharmaceuticals, Intra-Cellular Therapies) following a successful phase 2a clinical trial.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-EIC-ACC-BF - HORIZON EIC Accelerator Blended Finance
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-EIC-2022-ACCELERATOR-01
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
29680 ROSCOFF
Francia
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.