Description du projet
Un nouveau médicament pour rétablir les capacités cognitives des patients porteurs d’une trisomie 21
La trisomie 21 est une maladie génétique engendrée par la présence d’un chromosome 21 supplémentaire. Les personnes porteuses d’une trisomie 21 présentent des déficits cognitifs et d’apprentissage légers à modérés, ainsi que certaines caractéristiques physiques. De nouvelles données probantes indiquent que le déclin cognitif est dû à la surexpression de la kinase DYRK1A dans le cerveau. Dans les neurones, la protéine DYRK1A joue un rôle dans la formation et la maturation des dendrites, les prolongements des neurones, qui transmettent les impulsions nerveuses. Financé par le Conseil européen de l’innovation, le projet DOWN-AUTONOMY mettra au point un inhibiteur de la protéine DYRK1A en tant que nouveau traitement destiné à réduire les symptômes chez les patients porteurs d’une trisomie 21.
Objectif
All people with Down Syndrome (DS) suffer from a certain level of impaired learning and memory (cognitive disorders) from childhood onwards, greatly impacting their autonomy and societal integration. This is becoming an increasingly urgent issue as people with DS are more often outliving their care takers, yet an adequate treatment has not yet been developed.
Studies have revealed that the cognitive decline in people with DS is associated with overexpression of the DYRK1A protein kinase in the brain. Perha Pharmaceuticals has developed a novel therapeutic compound, Leucettinib-21 (LCTB-21), which acts as a DYRK1A inhibitor that can reduce cognitive decline in children with DS. Ultimately, this will increase the autonomy of people with DS resulting in better societal integration.
Perha Pharmaceuticals aims to outlicense LCTB-21 to a large pharmaceutical partner (e.g. Otsuka Pharmaceuticals, Intra-Cellular Therapies) following a successful phase 2a clinical trial.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- sciences médicales et de la santémédecine fondamentalepharmacologie et pharmacieproduit pharmaceutique
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Programme(s)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Appel à propositions
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-EIC-2022-ACCELERATOR-01
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HORIZON-EIC-ACC-BF - HORIZON EIC Accelerator Blended FinanceCoordinateur
29680 Roscoff
France
L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.