LCTB-21: A DYRK1A protein kinase inhibitor for treatment of cognitive decline in Down Syndrome.

Informacje na temat projektu

DOWN-AUTONOMY

Identyfikator umowy o grant: 190138295

DOI 10.3030/190138295

Data podpisania przez KE 16 Listopada 2022

Data rozpoczęcia 1 Czerwca 2022

Data zakończenia 30 Czerwca 2026

Finansowanie w ramach

• The European Innovation Council (EIC)

Koszt całkowity € 11 359 709,00

Wkład UE € 2 500 000,00

Koordynowany przez

PERHA PHARMACEUTICALS SAS
France

Opis projektu

Nowy lek przywracający zdolności poznawcze u pacjentów z zespołem Downa

Zespół Downa to zaburzenie genetyczne spowodowane obecnością dodatkowego chromosomu 21. Osoby z zespołem Downa mają łagodne lub umiarkowane deficyty poznawcze i uczenia się, a także pewne cechy fizyczne. Nowe dowody wskazują, że pogorszenie funkcji poznawczych jest spowodowane nadekspresją kinazy DYRK1A w mózgu. W neuronach białko DYRK1A bierze udział w tworzeniu i dojrzewaniu dendrytów, które przekazują impulsy nerwowe. Projekt DOWN-AUTONOMY, finansowany przez Europejską Radę ds. Innowacji, ma na celu opracowanie inhibitora białka DYRK1A jako nowego środka terapeutycznego w celu zmniejszenia objawów u pacjentów z zespołem Downa.

Cel

All people with Down Syndrome (DS) suffer from a certain level of impaired learning and memory (cognitive disorders) from childhood onwards, greatly impacting their autonomy and societal integration. This is becoming an increasingly urgent issue as people with DS are more often outliving their care takers, yet an adequate treatment has not yet been developed.

Studies have revealed that the cognitive decline in people with DS is associated with overexpression of the DYRK1A protein kinase in the brain. Perha Pharmaceuticals has developed a novel therapeutic compound, Leucettinib-21 (LCTB-21), which acts as a DYRK1A inhibitor that can reduce cognitive decline in children with DS. Ultimately, this will increase the autonomy of people with DS resulting in better societal integration.

Perha Pharmaceuticals aims to outlicense LCTB-21 to a large pharmaceutical partner (e.g. Otsuka Pharmaceuticals, Intra-Cellular Therapies) following a successful phase 2a clinical trial.

Dziedzina nauki (EuroSciVoc)

Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.

• medycyna i nauki o zdrowiu › medycyna kliniczna › farmakologia i farmacja › lek

Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować

Słowa kluczowe

• Down Syndrome
• Alzheimer's Disease
• DYRK1A inhibitor
• Kinase inhibitor

Program(-y)

• HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme

Temat(-y)

• HORIZON-EIC-2022-ACCELERATOROPEN-01 - EIC Accelerator Open

Zaproszenie do składania wniosków

HORIZON-EIC-2022-ACCELERATOR-01

System finansowania

HORIZON-EIC-ACC-BF - HORIZON EIC Accelerator Blended Finance

Koordynator

PERHA PHARMACEUTICALS SAS

• Wkład UE netto: € 2 500 000,00
• Adres: LIEUDIT PRESQUILE DE PERHARIDY BATIMENT 1 ; 29680 Roscoff ; Francja
• MŚP Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant. Tak:
  Region
  Bretagne › Bretagne › Finistère
• Region: Bretagne › Bretagne › Finistère
• Rodzaj działalności: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Koszt całkowity: € 11 359 709,00