Objetivo
Mutations in the Crumbs homologue 1 (CRB1) gene cause photoreceptor degeneration resulting in progressive retinitis pigmentosa (RP) or Leber congenital amaurosis (LCA), which both currently are untreatable blinding diseases. CRB1 is localized in Mueller glia cells at a subapical region (SAR) adjacent to adherens junctions between Mueller glia cells and photoreceptors. Loss of CRB1 function results in loss of adhesion between Mueller glia cells and photoreceptors. This ultimately results in the death of photoreceptors and other retinal neurons with loss of vision at birth (LCA) or before the age of 20 years (progressive RP). Using fruitfly and mouse genetics we will analyze the biochemical, cellular, developmental and physiological functions of CRB1, its family member CRB3, and CRB1-interacting-proteins PALS1, PATJ and MUPP1, in function of the SAR and its role in cell-cell interactions. We will analyze the effect of loss of interaction between Mueller glia cells and photoreceptors and subsequent retinal degeneration in retinas lacking both CRB1 and CRB3, or lacking the CRB1-interacting protein PALS1. To further understand the role of these proteins in neural-glial interactions in general, we will also assess what role these molecules play during development. To develop a cure restoring the impaired interaction between glial cells and photoreceptors, we will explore the efficacy of Mueller glia progenitor cell transplantation in mouse retinas. In collaboration with a small enterprise we will also deliver clinical grade adeno-associated viral (AAV) gene therapy vectors to transfer and express human CRB1 specifically in Mueller glia cells lacking CRB1 function. At the end of the project we will develop a demonstration project using these vectors in clinical phase I/II tests.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: https://op.europa.eu/es/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica trasplante
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-HEALTH-2007-A
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
1011 JV AMSTERDAM
Países Bajos
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.