Curación a la vista para la enfermedad ocular degenerativa
Una de las causas más comunes de la RP progresiva consiste en una serie de mutaciones en el gen humano que codifica una proteína llamada CRB1. Estas mutaciones genéticas provocan que los fotorreceptores se desprendan de un tipo de células nerviosas del ojo denominadas células gliales de Müller. Los conocimientos obtenidos a partir de estudios con insectos a menudo esclarecen lo que ocurre en los seres humanos. De este modo, un producto génico similar de las moscas de la fruta, denominado Crumbs, representa una diana atractiva para el estudio científico de los procesos bioquímicos implicados en la enfermedad. Los socios del proyecto «Restoring Mueller glia cell photoreceptor interactions with Crumbs» (CRUMBS IN SIGHT) analizaron las interacciones de la proteína Crumbs con otras proteínas importantes de la retina. El proyecto reunió a investigadores de seis instituciones e incluyó una colaboración con un socio industrial. Los investigadores ampliaron sus conocimientos sobre Crumbs y CRB1, así como sobre la manera en que dichas proteínas mantienen juntas, en la retina, las células gliales de Müller y las células fotorreceptoras. Además lograron determinar biomarcadores fiables para el diagnóstico precoz. Por otra parte, los socios de CRUMBS IN SIGHT estudiaron dos posibles curas: los trasplantes de células y la terapia génica, con las que pretenden restablecer la normalidad de las proteínas CRB1 que median en la interacción de las células gliales de Müller y los fotorreceptores. Los miembros del consorcio demostraron las posibilidades de ambas estrategias terapéuticas y establecieron un acuerdo de asociación con una empresa con sede en Ámsterdam para la comercialización de la estrategia basada en terapia génica. La RP es una enfermedad debilitante para la que aún no hay tratamiento. El proyecto CRUMBS IN SIGHT ha facilitado conocimientos muy completos sobre las causas de la enfermedad, así como un atisbo de esperanza sobre su curación.
