Objectif
The EUCLYD consortium aims at developing a scientific network among outstanding communities of basic and clinical investigators in five European countries (Italy, Netherlands, UK, Sweden and Germany) to study various aspects of lysosomal storage diseases (LSD). LSDs are rare disorders (overall prevalence of 1/5000 to 1/8000), each due to a specific lysosomal enzyme deficiency, leading to intracellular storage of a variety of undegraded substrates (sphingolipids, glycosaminoglycans, glycoproteins and glycogen) in different tissues. Among the 40 to 50 LSDs presently known, EUCLYD will focus on Gaucher disease, Pompe disease, MPS VI and Multiple sulfatase deficiency, as prototypes of disorders with different stored materials in various organs and tissues outside the CNS. The issues to be investigated in the proposed project are: pathophysiology and mechanisms underlying the symptoms and leading to devastating clinical consequences; natural history; testing of novel therapeutic approaches. These issues will be addressed by patients studies and with mouse models recapitulating the phenotype of LSDs. Recent advances in the pathophysiology of LSDs point to the role of secondary processes triggered by substrate storage. A better understanding of these processes is crucial to identify new targets of therapy. Enzyme replacement and substrate reduction therapies were successfully introduced in the treatment of specific LSDs. However, pilot clinical trials should be supported by post-marketing studies to further assess the efficacy of these therapies and to develop standardized treatment protocols. To this purpose a precise knowledge of the natural history of LSDs is essential. Novel therapeutic strategies, such as enzyme enhancement and gene therapy are still under investigation in cell systems and in animal models. EUCLYD will provide further testing of these approaches in order to translate state of the art knowledge into clinical applications and reach patient's bedside.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- lettres histoire et archéologie histoire
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale physiologie pathophysiologie
- sciences naturelles sciences biologiques biochimie biomolécule protéines enzyme
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP7-HEALTH-2007-A
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
80138 Napoli
Italie
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.