Ziel
The EUCLYD consortium aims at developing a scientific network among outstanding communities of basic and clinical investigators in five European countries (Italy, Netherlands, UK, Sweden and Germany) to study various aspects of lysosomal storage diseases (LSD). LSDs are rare disorders (overall prevalence of 1/5000 to 1/8000), each due to a specific lysosomal enzyme deficiency, leading to intracellular storage of a variety of undegraded substrates (sphingolipids, glycosaminoglycans, glycoproteins and glycogen) in different tissues. Among the 40 to 50 LSDs presently known, EUCLYD will focus on Gaucher disease, Pompe disease, MPS VI and Multiple sulfatase deficiency, as prototypes of disorders with different stored materials in various organs and tissues outside the CNS. The issues to be investigated in the proposed project are: pathophysiology and mechanisms underlying the symptoms and leading to devastating clinical consequences; natural history; testing of novel therapeutic approaches. These issues will be addressed by patients studies and with mouse models recapitulating the phenotype of LSDs. Recent advances in the pathophysiology of LSDs point to the role of secondary processes triggered by substrate storage. A better understanding of these processes is crucial to identify new targets of therapy. Enzyme replacement and substrate reduction therapies were successfully introduced in the treatment of specific LSDs. However, pilot clinical trials should be supported by post-marketing studies to further assess the efficacy of these therapies and to develop standardized treatment protocols. To this purpose a precise knowledge of the natural history of LSDs is essential. Novel therapeutic strategies, such as enzyme enhancement and gene therapy are still under investigation in cell systems and in animal models. EUCLYD will provide further testing of these approaches in order to translate state of the art knowledge into clinical applications and reach patient's bedside.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
FP7-HEALTH-2007-A
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigen
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Koordinator
80138 Napoli
Italien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.