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CORDIS - Forschungsergebnisse der EU
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Inhalt archiviert am 2024-06-18

Vesicular Golgi trafficking deficiencies in unsolved CDG type II patients

Ziel

Glycobiology is considered as an emerging field of biology and the importance of complex carbohydrates in health and disease is increasingly recognized. In the last decade, a new group of diseases related to defects of glycosylation and called Congenital Disorders of Glycosylation has been identified. According to the cellular localization of the deficiency, CDG can be divided into two groups, CDG-I and CDG-II. Group I disorders relate to defects in the synthesis of the N-glycans in the endoplasmic reticulum. This project relates to Group II disorders, which arise from the defects in the processing of the glycans, mainly in the Golgi apparatus. Whereas all known CDG cases so far have defects in genes encoding proteins directly involved in the glycosylation process, our previous works highlighted that more cases may be linked to a defect of intracellular trafficking within the Golgi apparatus. This greatly expands the number of potential candidate genes and the proposed research aims at identifying new unsolved CDG-II patients with a trafficking deficiency in which localization and/or trafficking of Golgi associated glycosyltransferases appears disturbed. The first part of the project will be devoted to the screening of unsolved CDG-II patients for trafficking deficiencies and the second part will concern the identification of a new gene causing a new type of CDG with significant neuromuscular involvement. Indeed, we recently identified two patients in two different families with CDG and a very specific phenotype that includes myopathy, encephalopathy and epiphyseal hypoplasia. However and surprisingly, it appears that the patient cells also display a trafficking deficiency. We will aim to demonstrate the pathogenic nature of the unusual, homozygous mutation that we have identified in this gene, and prove its involvement in both glycosylation and trafficking deficiencies. Using the zebrafish model, we will next try to unravel its role in the development.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.

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Schlüsselbegriffe

Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).

Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

FP7-PEOPLE-2007-2-2-ERG
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Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

MC-ERG - European Re-integration Grants (ERG)

Koordinator

CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE CNRS
EU-Beitrag
€ 45 000,00
Adresse
RUE MICHEL ANGE 3
75794 PARIS
Frankreich

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Region
Ile-de-France Ile-de-France Paris
Aktivitätstyp
Research Organisations
Links
Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

Keine Daten
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