Obiettivo
The discovery of RdCVF (Rod-derived Cone Viability Factor) has provided a clue to understanding the secondary loss of cone photoreceptors (and of central and light-adapted vision) following the degeneration of rod photoreceptors as a consequence of mutations expressed only in rods in most cases of rod-cone degenerations (or retinitis pigmentosa : RP). In two different rodent models of RP, intraocular administration of RdCVF increased significantly cone survival and function. Given the unparalleled genetic heterogeneity of retinal dystrophies, including RP, the delivery of RdCVF appears as a promising, mutation independent strategy for preserving central vision, even at late stages of the disease, opening a wide window for neuroprotection. RdCVF, discovered by team 1, and developed by team 5, has been granted by the EMEA and FDA the Orphan Status. Reaching the stage of phase I/II trials with RdCVF protein therapy in RP implies several key preclinical milestones: 1) the production of GMP grade proteins and their functional validation in in vitro and in vivo assays, 2) pharmacokinetic and pharmacodynamic studies determining, the dosage, half life, site of injection of the protein, while 3) toxicology studies will be performed in normal and mutant mice and rats, and in monkeys. In parallel, based on the knowledge gained by partner 1 on tryparedoxins (the family of RdCVF) and on RdCVF sequence and paralogs, attempts will be made to 4) optimize the therapeutic protein. In order to reduce the injected dose and to provide a steady level of RdCVF, innovative delivery systems such as nanoparticules will be developed. These steps, conducted by renown academic partners in the fields of neuroprotection and toxicology, experienced industrials and subcontractants, will lead to a proof of safety and concept in advanced RP. This may provide a novel, widely applicable approach to an untreatable blinding condition, while hinting towards extension to other neurodegenerative diseases.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze mediche e della salute biotecnologia medica
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
- scienze mediche e della salute medicina clinica oftalmologia retinopatia
- scienze mediche e della salute medicina di base tossicologia
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP7-HEALTH-2009-single-stage
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
75654 PARIS
Francia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.