Ziel
Targeting therapeutic genes selectively into the central nervous system (CNS) is a crucial precondition for translation of gene therapy strategies into human trials. The current multidisciplinary proposal integrates expertise identified as essential in the effective acceleration of research to overcome bottlenecks in the field including: 1) Inefficiency of therapy delivery to the CNS because of factors like the blood-brain barrier (BBB); 2) Poor understanding of disease mechanisms at the molecular and cellular levels. These problems must be overcome to develop fully effective treatments for neurological disorders. Currently the adeno-associated (AAV)-based system is one of the most refined and effective gene delivery systems for neuronal cells. In contrast to all other systems, it has been possible to engineer AAV9 to deliver genes through the BBB to the CNS by intravascular (IV) administration. However, following IV delivery, these vectors also target liver and other tissues, with significant potential for untoward effects. This has prompted us to adopt two major strategies: i) targeting of AAV9 vectors at the level of transcription by insertion of hybrid motor neuron specific promoters into the vector genome; ii) development of a CNS-targeted delivery approach based on state-of-the art nanoparticle-mediated encapsulation of AAV9 vectors. We anticipate that engineering strategies with the ability to restrict transgene expression to CNS tissue will significantly overcome various existing hurdles in CNS gene therapy development. Our objectives are to: 1) explore mechanisms leading to penetration of scAAV9 vectors through BBB since the exact mechanism of AAV9 diffusion through BBB is unknown; 2) design novel targeted strategies with enhanced tropism to CNS; 3) use CNS targeted vectors to investigate mechanisms of motor neuron death linked to mutations in RNA processing genes; 4) utilise CNS-targeted systems to test therapeutic strategies for motor neuron diseases.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Naturwissenschaften Biowissenschaften Neurobiologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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ERC-2011-ADG_20110310
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigen
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Gastgebende Einrichtung
S10 2TN SHEFFIELD
Vereinigtes Königreich
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.