Cel
Targeting therapeutic genes selectively into the central nervous system (CNS) is a crucial precondition for translation of gene therapy strategies into human trials. The current multidisciplinary proposal integrates expertise identified as essential in the effective acceleration of research to overcome bottlenecks in the field including: 1) Inefficiency of therapy delivery to the CNS because of factors like the blood-brain barrier (BBB); 2) Poor understanding of disease mechanisms at the molecular and cellular levels. These problems must be overcome to develop fully effective treatments for neurological disorders. Currently the adeno-associated (AAV)-based system is one of the most refined and effective gene delivery systems for neuronal cells. In contrast to all other systems, it has been possible to engineer AAV9 to deliver genes through the BBB to the CNS by intravascular (IV) administration. However, following IV delivery, these vectors also target liver and other tissues, with significant potential for untoward effects. This has prompted us to adopt two major strategies: i) targeting of AAV9 vectors at the level of transcription by insertion of hybrid motor neuron specific promoters into the vector genome; ii) development of a CNS-targeted delivery approach based on state-of-the art nanoparticle-mediated encapsulation of AAV9 vectors. We anticipate that engineering strategies with the ability to restrict transgene expression to CNS tissue will significantly overcome various existing hurdles in CNS gene therapy development. Our objectives are to: 1) explore mechanisms leading to penetration of scAAV9 vectors through BBB since the exact mechanism of AAV9 diffusion through BBB is unknown; 2) design novel targeted strategies with enhanced tropism to CNS; 3) use CNS targeted vectors to investigate mechanisms of motor neuron death linked to mutations in RNA processing genes; 4) utilise CNS-targeted systems to test therapeutic strategies for motor neuron diseases.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne neurobiologia
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- inżynieria i technologia nanotechnologia
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka RNA
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna neurologia
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
ERC-2011-ADG_20110310
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Instytucja przyjmująca
S10 2TN SHEFFIELD
Zjednoczone Królestwo
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.