Objectif
Our ultimate goal is to develop new therapies for X-linked adrenoleukodystrophy (X-ALD), the most frequent inherited monogenie demyelinating disease of the central nervous system (1:18,000). X-ALD is characterised by extensive phenotypic variability, which is not correlated to ALD genotype, and leads to death in boys due to cerebral demyelination and to motor disability in adults due to spinal cord degeneration. Allogenic bone marrow transplantation, proven to be beneficial in X-ALD, can be applied only to a limited number of X-ALD patients. Thus, there is no treatment for the majority of patients, in particular those with the severe cerebral form of X-ALD and adults with adrenomyeloneuropathy (AMN). Understanding of the pathogenesis is necessary for the development of novel therapeutic strategies. The still unresolved transporter function of the ALD protein will be studied in reconstituted liposomes. To get further insight into the pathogenesis of X-ALD, we aim to identify genes and proteins that are differentially regulated in the target tissues of patients with cerebral ALD and AMN using Affymetrix analysis of differential mRNA expression and a proteomics approach based on MALDI-TOF mass spectrometry. Additional genome-wide approaches such as mapping of quantitative trait loci will be applied to identify modifier genes that may contribute to the phenotypic variability of X-ALD. We will generate new mouse models that represent a wider phenotypic spectrum of the disease for a more efficient evaluation of therapeutic strategies...
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences naturelles sciences biologiques neurobiologie
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale physiologie pathophysiologie
- sciences naturelles sciences biologiques biochimie biomolécule lipides
- sciences médicales et de la santé médecine clinique transplantation
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP6-2002-LIFESCIHEALTH
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
VIENNA
Autriche
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.