Skip to main content
Przejdź do strony domowej Komisji Europejskiej (odnośnik otworzy się w nowym oknie)
polski polski
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS
Zawartość zarchiwizowana w dniu 2024-06-20

X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD): pathogenesis, animal models and therapy

Cel

Our ultimate goal is to develop new therapies for X-linked adrenoleukodystrophy (X-ALD), the most frequent inherited monogenie demyelinating disease of the central nervous system (1:18,000). X-ALD is characterised by extensive phenotypic variability, which is not correlated to ALD genotype, and leads to death in boys due to cerebral demyelination and to motor disability in adults due to spinal cord degeneration. Allogenic bone marrow transplantation, proven to be beneficial in X-ALD, can be applied only to a limited number of X-ALD patients. Thus, there is no treatment for the majority of patients, in particular those with the severe cerebral form of X-ALD and adults with adrenomyeloneuropathy (AMN). Understanding of the pathogenesis is necessary for the development of novel therapeutic strategies. The still unresolved transporter function of the ALD protein will be studied in reconstituted liposomes. To get further insight into the pathogenesis of X-ALD, we aim to identify genes and proteins that are differentially regulated in the target tissues of patients with cerebral ALD and AMN using Affymetrix analysis of differential mRNA expression and a proteomics approach based on MALDI-TOF mass spectrometry. Additional genome-wide approaches such as mapping of quantitative trait loci will be applied to identify modifier genes that may contribute to the phenotypic variability of X-ALD. We will generate new mouse models that represent a wider phenotypic spectrum of the disease for a more efficient evaluation of therapeutic strategies...

Dziedzina nauki (EuroSciVoc)

Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.

Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować

Słowa kluczowe

Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.

Program(-y)

Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.

Temat(-y)

Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.

Zaproszenie do składania wniosków

Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.

FP6-2002-LIFESCIHEALTH
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia

System finansowania

Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.

STREP - Specific Targeted Research Project

Koordynator

MEDIZINISCHE UNIVERSITÄT WIEN
Wkład UE
Brak danych
Koszt całkowity

Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.

Brak danych

Uczestnicy (5)

Moja broszura 0 0