Vectores de terapias génicas más seguros La terapia génica se basa en el reemplazo de genes mutados y es capaz de ofrecer alivio a muchos pacientes de enfermedades crónicas. Un proyecto financiado con fondos europeos propuso desarrollar vectores de ADN nuevos para lograr una expresión génica extracromosómica segura. Salud © Thinkstock Los ensayos clínicos realizados sobre terapias de sustitución génica han logrado un éxito moderado debido a los efectos secundarios que provoca la integración cromosómica de los vectores de administración. La mayoría de los grupos científicos dedicados a la terapia génica se han servido de sistemas de administración basados en virus que integran el material genético en el organismo huésped para así superar las limitaciones que supone la duración de la expresión génica. No obstante, estas técnicas provocan disrupción en la expresión génica y cáncer. Aunque se conocen los elementos genéticos que regulan la función de la cromatina, hasta ahora ha supuesto un reto formidable desentrañar la configuración de estos elementos genéticos que permite lograr una expresión génica regulada, eficiente y mantenida a partir de ADN extracromosómico. El objetivo principal del proyecto EPI-Vector («Vectores episomales como sistemas de administración génica para aplicaciones terapéuticas») fue el desarrollo de vectores innovadores que no se integrasen en los cromosomas del huésped sino que imitasen su comportamiento. La reunión de los conocimientos que se poseen sobre los factores genéticos y epigenéticos que regulan la función de la cromatina en células de mamíferos permitió a los socios del proyecto crear vectores de ADN diseñados específicamente para lograr una expresión génica ectópica. Estos vectores episomales contienen componentes de origen humano y por tanto evitan las posibles complicaciones que podrían presentarse al emplear sistemas basados en virus. Para garantizar su expresión génica segura, eficiente y mantenida en aplicaciones de terapia génica en humanos se comprobaron con antelación en varios sistemas modelo. Los socios del proyecto consideran que los vectores desarrollados son mejores que los sistemas actuales basados en virus debido a su eficiencia y seguridad y confían en que se convertirán en los vectores de referencia para futuros ensayos clínicos sobre terapia génica.
