Objectif
The project aims to develop a gene therapy technology model based on autologous transplantation of skin made in vitro from genetically modified epidermal stem cells. This includes developing vectors, gene transfer technology, and preclinical models of gene therapy of rare inherited defects treatable with local delivery of a recombinant protein. The research focuses on dystrophic epidermolysis bullosa (DEB), a rare, disabling skin disease caused by inherited defects of collagen type VII. The workplan consists in: - Recruiting, genotyping and characterizing at molecular level cohorts of patients with recessive and dominant DEB - Isolating epithelial stem cells from the skin of DEB patients and DEB dogs, a spontaneous large animal model for the disease - Developing viral vectors (oncoretroviral, lentiviral, and hybrid adeno/AAV vectors) to integrate and stably express the collagen VII cDNA in DEB epidermal stem cells ex vivo - Transducing highly clonogenic DEB keratinocytes with the most appropriate vector(s) - constructing skin equivalents made with genetically corrected DEB cells to assess the full morphological and functional reversion of the DEB phenotype - Constructing transplantable epithelia using genetically corrected DEB cells and preclinical assessment of their performance in vivo in appropriate immune competent animal models - Developing a technology for production and downstream processing of clinical-grade viral vectors preparations under GMP/GLP standards -Establishing SOP, protocols and guidelines to genetically modify epidermal stem cells used to produce skin implants for clinical use- Disseminating results. The project's immediate goal is to develop a gene therapy approach to DEB and design appropriate phase I/II clinical trials to exploit the knowledge generated. This research ultimately targets the implementation of a technology applicable to other genetic protein deficiencies requiring local or systemic delivery of active molecules.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé médecine clinique oncologie cancer de la peau
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
- sciences médicales et de la santé médecine clinique transplantation
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale implant
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
- LIFESCIHEALTH-1.2.4 - Development and testing of new preventive and therapeutic tools, such a somatic gene and cell therapies (in particular stem cell therapies, for example those on neurological and neuromuscular disorders) and immunotherapies
- LSH-2003-1.2.4-8 - Use of gene transfer for curative therapy of human skin disease
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
PARIS
France
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.