Obiettivo
The project aims to develop a gene therapy technology model based on autologous transplantation of skin made in vitro from genetically modified epidermal stem cells. This includes developing vectors, gene transfer technology, and preclinical models of gene therapy of rare inherited defects treatable with local delivery of a recombinant protein. The research focuses on dystrophic epidermolysis bullosa (DEB), a rare, disabling skin disease caused by inherited defects of collagen type VII. The workplan consists in: - Recruiting, genotyping and characterizing at molecular level cohorts of patients with recessive and dominant DEB - Isolating epithelial stem cells from the skin of DEB patients and DEB dogs, a spontaneous large animal model for the disease - Developing viral vectors (oncoretroviral, lentiviral, and hybrid adeno/AAV vectors) to integrate and stably express the collagen VII cDNA in DEB epidermal stem cells ex vivo - Transducing highly clonogenic DEB keratinocytes with the most appropriate vector(s) - constructing skin equivalents made with genetically corrected DEB cells to assess the full morphological and functional reversion of the DEB phenotype - Constructing transplantable epithelia using genetically corrected DEB cells and preclinical assessment of their performance in vivo in appropriate immune competent animal models - Developing a technology for production and downstream processing of clinical-grade viral vectors preparations under GMP/GLP standards -Establishing SOP, protocols and guidelines to genetically modify epidermal stem cells used to produce skin implants for clinical use- Disseminating results. The project's immediate goal is to develop a gene therapy approach to DEB and design appropriate phase I/II clinical trials to exploit the knowledge generated. This research ultimately targets the implementation of a technology applicable to other genetic protein deficiencies requiring local or systemic delivery of active molecules.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute medicina clinica oncologia cancro della pelle
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- scienze mediche e della salute medicina clinica trapianto
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica impianti
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
- LIFESCIHEALTH-1.2.4 - Development and testing of new preventive and therapeutic tools, such a somatic gene and cell therapies (in particular stem cell therapies, for example those on neurological and neuromuscular disorders) and immunotherapies
- LSH-2003-1.2.4-8 - Use of gene transfer for curative therapy of human skin disease
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
PARIS
Francia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.