Cel
The project aims to develop a gene therapy technology model based on autologous transplantation of skin made in vitro from genetically modified epidermal stem cells. This includes developing vectors, gene transfer technology, and preclinical models of gene therapy of rare inherited defects treatable with local delivery of a recombinant protein. The research focuses on dystrophic epidermolysis bullosa (DEB), a rare, disabling skin disease caused by inherited defects of collagen type VII. The workplan consists in: - Recruiting, genotyping and characterizing at molecular level cohorts of patients with recessive and dominant DEB - Isolating epithelial stem cells from the skin of DEB patients and DEB dogs, a spontaneous large animal model for the disease - Developing viral vectors (oncoretroviral, lentiviral, and hybrid adeno/AAV vectors) to integrate and stably express the collagen VII cDNA in DEB epidermal stem cells ex vivo - Transducing highly clonogenic DEB keratinocytes with the most appropriate vector(s) - constructing skin equivalents made with genetically corrected DEB cells to assess the full morphological and functional reversion of the DEB phenotype - Constructing transplantable epithelia using genetically corrected DEB cells and preclinical assessment of their performance in vivo in appropriate immune competent animal models - Developing a technology for production and downstream processing of clinical-grade viral vectors preparations under GMP/GLP standards -Establishing SOP, protocols and guidelines to genetically modify epidermal stem cells used to produce skin implants for clinical use- Disseminating results. The project's immediate goal is to develop a gene therapy approach to DEB and design appropriate phase I/II clinical trials to exploit the knowledge generated. This research ultimately targets the implementation of a technology applicable to other genetic protein deficiencies requiring local or systemic delivery of active molecules.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna onkologia rak skóry
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna technologie komórkowe komórki macierzyste
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna transplantacja
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna implanty
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
- LIFESCIHEALTH-1.2.4 - Development and testing of new preventive and therapeutic tools, such a somatic gene and cell therapies (in particular stem cell therapies, for example those on neurological and neuromuscular disorders) and immunotherapies
- LSH-2003-1.2.4-8 - Use of gene transfer for curative therapy of human skin disease
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Koordynator
PARIS
Francja
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.