Obiettivo
Experience with adeno-associated virus (AAV) vector-mediated gene transfer in human trials has unveiled the therapeutic potential of this approach, with some of the most exciting results coming from clinical studies of gene transfer for hemophilia B, congenital blindness, and the recent market approval of the first AAV-based gene therapy in Europe. Follow-up data of subjects treated with AAV vectors is showing sustained correction of the disease phenotype for several years after gene transfer, and recent data confirmed that AAV vectors can drive expression of a transgene in humans for >10 years. With clinical development, however, some of the limitations of the approach, not entirely identified in preclinical studies, became obvious; in particular it is well established that the host immune system represents an important obstacle to be overcome in terms of both safety and efficacy of gene transfer in vivo with AAV vectors. The overall goal of this proposal is to gain critical, missing knowledge on the interactions between AAV vectors and the immune system in order to develop strategies to achieve safe, effective, and long-lasting gene transfer in humans.
In this proposal we will: 1) Define the molecular signatures of the immune system in humans undergoing gene transfer with AAV vectors using cutting-edge, high-content immunophenotyping technologies; 2) Study the role of anti-AAV antibodies as determinants of AAV capsid immunogenicity using both in vitro and in vivo systems; 3) Identify novel pharmacological and cellular approaches to overcome T cell immunity to AAV; 4) Develop novel strategies to overcome pre-existing antibody responses to AAV.
This proposal exploits the knowledge and the skills available in our lab to develop new tools and to provide novel, basic insights into the human immune responses to AAV that will have a direct impact on the quality of life of patients affected by inherited disorders.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/it/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche microbiologia virologia
- scienze mediche e della salute medicina di base immunologia
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
ERC-2013-CoG
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Istituzione ospitante
91002 Evry
Francia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.