Objectif
Lentiviral vectors pseudotyped with the rabies-G envelope have been used for the delivery of therapeutic transgenes via the peripheral intamuscular route, increasing lifespan and reducing neuromuscular deficits in mouse models of both amyotrophic lateral sclerosis and spinal muscular atrophy. Despite these successes clinical translation of gene therapy for ALS with these and other vectors with retrograde transport such as AAV2 has been hampered as a result of limitations experienced with gene transfer in non-human primates (NHPs). In order to overcome these limitations, and to design a safe, efficient and a minimally invasive therapeutic strategy, we have developed as part of the ERC Advanced investigator’s grant: IRLVGTMND, a novel new generation of surface engineered lentiviral vectors with tropism to motor neurons (MNs) via the neuromuscular junction (NMJ). These vectors are targeted with antibodies against NMJ presynaptic terminal receptors, such as the CAR (coxsackievirus and adenovirus receptor). We found that these vectors can recognise, bind and enter target cells with high specificity determined by the antibody incorporated on their surface. They have specificity for MNs and have retrograde transport as demonstrated in vitro in compartmentalised primary motor cultures and in vivo upon intramuscular (i.m.) delivery in leg muscles leading to transduction of lumbar spinal cord MNs. All data to date indicate that the targeted lentiviral vectors we have constructed have superior transduction and specificity for MNs than previously used lentiviral vectors, making them thus good candidates for minimally invasive neuroprotective gene therapy of ALS. We therefore with this PoC grant want to investigate the transduction of NHP MNs via i.m. injections. We aim to have an indication within 12 months whether these vectors can achieve sufficient transduction in this model which will open up the way for their preclinical development, clinical testing and commercialisa
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie sclérose latérale amyotrophique
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
ERC-2013-PoC
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Institution d’accueil
SW7 2AZ London
Royaume-Uni
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.