Cel
Lentiviral vectors pseudotyped with the rabies-G envelope have been used for the delivery of therapeutic transgenes via the peripheral intamuscular route, increasing lifespan and reducing neuromuscular deficits in mouse models of both amyotrophic lateral sclerosis and spinal muscular atrophy. Despite these successes clinical translation of gene therapy for ALS with these and other vectors with retrograde transport such as AAV2 has been hampered as a result of limitations experienced with gene transfer in non-human primates (NHPs). In order to overcome these limitations, and to design a safe, efficient and a minimally invasive therapeutic strategy, we have developed as part of the ERC Advanced investigator’s grant: IRLVGTMND, a novel new generation of surface engineered lentiviral vectors with tropism to motor neurons (MNs) via the neuromuscular junction (NMJ). These vectors are targeted with antibodies against NMJ presynaptic terminal receptors, such as the CAR (coxsackievirus and adenovirus receptor). We found that these vectors can recognise, bind and enter target cells with high specificity determined by the antibody incorporated on their surface. They have specificity for MNs and have retrograde transport as demonstrated in vitro in compartmentalised primary motor cultures and in vivo upon intramuscular (i.m.) delivery in leg muscles leading to transduction of lumbar spinal cord MNs. All data to date indicate that the targeted lentiviral vectors we have constructed have superior transduction and specificity for MNs than previously used lentiviral vectors, making them thus good candidates for minimally invasive neuroprotective gene therapy of ALS. We therefore with this PoC grant want to investigate the transduction of NHP MNs via i.m. injections. We aim to have an indication within 12 months whether these vectors can achieve sufficient transduction in this model which will open up the way for their preclinical development, clinical testing and commercialisa
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne zoologia mammalogia prymatologia
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna neurologia stwardnienie zanikowe boczne
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
ERC-2013-PoC
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Instytucja przyjmująca
SW7 2AZ London
Zjednoczone Królestwo
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.