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CORDIS - Risultati della ricerca dell’UE
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Contenuto archiviato il 2024-06-18

Mimimally invasive retrograde targeting of aCAR lentiviral vector to non-human primate motor neurons

Obiettivo

Lentiviral vectors pseudotyped with the rabies-G envelope have been used for the delivery of therapeutic transgenes via the peripheral intamuscular route, increasing lifespan and reducing neuromuscular deficits in mouse models of both amyotrophic lateral sclerosis and spinal muscular atrophy. Despite these successes clinical translation of gene therapy for ALS with these and other vectors with retrograde transport such as AAV2 has been hampered as a result of limitations experienced with gene transfer in non-human primates (NHPs). In order to overcome these limitations, and to design a safe, efficient and a minimally invasive therapeutic strategy, we have developed as part of the ERC Advanced investigator’s grant: IRLVGTMND, a novel new generation of surface engineered lentiviral vectors with tropism to motor neurons (MNs) via the neuromuscular junction (NMJ). These vectors are targeted with antibodies against NMJ presynaptic terminal receptors, such as the CAR (coxsackievirus and adenovirus receptor). We found that these vectors can recognise, bind and enter target cells with high specificity determined by the antibody incorporated on their surface. They have specificity for MNs and have retrograde transport as demonstrated in vitro in compartmentalised primary motor cultures and in vivo upon intramuscular (i.m.) delivery in leg muscles leading to transduction of lumbar spinal cord MNs. All data to date indicate that the targeted lentiviral vectors we have constructed have superior transduction and specificity for MNs than previously used lentiviral vectors, making them thus good candidates for minimally invasive neuroprotective gene therapy of ALS. We therefore with this PoC grant want to investigate the transduction of NHP MNs via i.m. injections. We aim to have an indication within 12 months whether these vectors can achieve sufficient transduction in this model which will open up the way for their preclinical development, clinical testing and commercialisa

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

ERC-2013-PoC
Vedi altri progetti per questo bando

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

CSA-SA(POC) - Supporting action (Proof of Concept)

Istituzione ospitante

IMPERIAL COLLEGE OF SCIENCE TECHNOLOGY AND MEDICINE
Contributo UE
€ 110 302,98
Indirizzo
SOUTH KENSINGTON CAMPUS EXHIBITION ROAD
SW7 2AZ London
Regno Unito

Mostra sulla mappa

Regione
London Inner London — West Westminster
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

Nessun dato

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