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CORDIS - Forschungsergebnisse der EU
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Inhalt archiviert am 2024-06-18

Mimimally invasive retrograde targeting of aCAR lentiviral vector to non-human primate motor neurons

Ziel

Lentiviral vectors pseudotyped with the rabies-G envelope have been used for the delivery of therapeutic transgenes via the peripheral intamuscular route, increasing lifespan and reducing neuromuscular deficits in mouse models of both amyotrophic lateral sclerosis and spinal muscular atrophy. Despite these successes clinical translation of gene therapy for ALS with these and other vectors with retrograde transport such as AAV2 has been hampered as a result of limitations experienced with gene transfer in non-human primates (NHPs). In order to overcome these limitations, and to design a safe, efficient and a minimally invasive therapeutic strategy, we have developed as part of the ERC Advanced investigator’s grant: IRLVGTMND, a novel new generation of surface engineered lentiviral vectors with tropism to motor neurons (MNs) via the neuromuscular junction (NMJ). These vectors are targeted with antibodies against NMJ presynaptic terminal receptors, such as the CAR (coxsackievirus and adenovirus receptor). We found that these vectors can recognise, bind and enter target cells with high specificity determined by the antibody incorporated on their surface. They have specificity for MNs and have retrograde transport as demonstrated in vitro in compartmentalised primary motor cultures and in vivo upon intramuscular (i.m.) delivery in leg muscles leading to transduction of lumbar spinal cord MNs. All data to date indicate that the targeted lentiviral vectors we have constructed have superior transduction and specificity for MNs than previously used lentiviral vectors, making them thus good candidates for minimally invasive neuroprotective gene therapy of ALS. We therefore with this PoC grant want to investigate the transduction of NHP MNs via i.m. injections. We aim to have an indication within 12 months whether these vectors can achieve sufficient transduction in this model which will open up the way for their preclinical development, clinical testing and commercialisa

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.

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Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

ERC-2013-PoC
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Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

CSA-SA(POC) - Supporting action (Proof of Concept)

Gastgebende Einrichtung

IMPERIAL COLLEGE OF SCIENCE TECHNOLOGY AND MEDICINE
EU-Beitrag
€ 110 302,98
Adresse
SOUTH KENSINGTON CAMPUS EXHIBITION ROAD
SW7 2AZ London
Vereinigtes Königreich

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Region
London Inner London — West Westminster
Aktivitätstyp
Higher or Secondary Education Establishments
Links
Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

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