Objectif
The ability to target gene expression with nucleic acid-based therapeutics including small interfering RNAs (siRNAs) has opened up novel treatment opportunities for genetic skin disorders. Although siRNAs have exquisite selectivity and potency, translation to the clinic has been hampered due to the lack of efficient delivery systems that allow penetration through the outer barrier of the skin, the stratum corneum, and uptake by the live cells of the dermis and epidermis. A number of physical and chemical methods have been used to deliver siRNA across the stratum corneum into the epidermis. Once in the tissue, the target cells must internalize the siRNA. “Self-delivery” siRNAs have been identified that obviate the need for transfection reagents and are widely used in vitro. However, cellular uptake of the most effective self-delivery siRNAs is still inefficient compared to siRNA complexed with transfection reagents. Other functionalities may enhance delivery, but screening large numbers of modifications for self-delivery properties is hindered by cumbersome RNA synthesis methods. The long-term goal of this project is to develop novel siRNA conjugates that will facilitate optimal delivery to the affected tissues and cells for treatment of genetic disorders, particularly those of the skin. Here, it is proposed to develop an efficient method for conjugating siRNAs to a library of small molecules. The proposed strategy takes advantage of standard thiol and amine chemistries, producing a stable, covalent crosslink between the siRNA and any molecule containing a primary amine. These conjugates will initially be screened using a keratinocyte cell line expressing a reporter gene. In preparation for translation to the clinic, lead inhibitors will be fully characterized and tested for their ability to specifically inhibit reporter and endogenous gene expression in vitro and in vivo.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences naturelles sciences biologiques génétique ARN
- sciences naturelles sciences chimiques chimie organique amines
Vous devez vous identifier ou vous inscrire pour utiliser cette fonction
Nous sommes désolés... Une erreur inattendue s’est produite.
Vous devez être authentifié. Votre session a peut-être expiré.
Merci pour votre retour d'information. Vous recevrez bientôt un courriel confirmant la soumission. Si vous avez choisi d'être informé de l'état de la déclaration, vous serez également contacté lorsque celui-ci évoluera.
Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP7-PEOPLE-2013-IIF
Voir d’autres projets de cet appel
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
DD1 4HN Dundee
Royaume-Uni
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.