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Identification of molecular transporters that facilitate siRNA skin delivery

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L'administration des médicaments profondément dans la peau

Le traitement des troubles génétiques de la peau en changeant l'expression des gènes est entravée par la barrière extérieure résistante de la peau. Les nouveaux systèmes de livraison des molécules arrivent grâce aux produits chimiques qui amélioreront la pénétration de la peau des mammifères.

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Les petits ARN interférents (siARN) peuvent moduler l'expression génétique mais ils doivent être livrés efficacement vers les acides nucléiques cibles. Encore à ses débuts, l'auto-livraison des siARN ne repose pas sur des agents de transfection tels que des produits chimiques. Toutefois, l'absorption cellulaire des siARN d'auto-livraison les plus efficaces est toujours inefficace par rapport aux siARN complexés avec des réactifs de transfection. Le projet SITRANSPORTER (Identification of molecular transporters that facilitate siRNA skin delivery) a réalisé deux percées importantes dans le développement d'une base pour la sélection de siARN transportés efficacement vers les types de cellule souhaités dans la peau. Un nouveau système pour une méthode de couplage chimique à haut rendement permettant à des milliers de produits chimiques d'être liés de manière covalente à des acides nucléiques a été développé. Avec presque 100 % d'efficacité, la réaction se produit dans un seul tube. Le nouveau système est maintenant prêt à réaliser des éléments à grande échelle pour des produits chimiques améliorant l'absorption. En outre, cette technologie peut être facilement adaptée pour gérer d'autres formes de thérapie d'acide nucléique tels que des inhibiteurs thérapeutiques de microARN. Pour les études d'administration et de biodistribution de médicaments, les chercheurs de SITRANSPORTER ont développé un système de culture de la peau avancé qui maintient les cellules en vie plus longtemps dans un état métaboliquement actif. Le système détient deux brevets et un autre est en instance et promet d'être un succès commercial. SITRANSPORTER a fourni la zone thérapeutique à base d'acides nucléiques avec deux outils très précieux pour le dépistage à haut rendement. Une livraison conjuguée peut s'appliquer à d'autres tissus et types de cellules outre la peau et permet de produire des médicaments plus efficaces pour tous les traitements d'oligonucléotides.

Mots‑clés

Administration de médicaments, peau, petits ARN interférents, auto-livraison, SITRANSPORTER

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