Improving Design, Evaluation and Analysis of early drug development Studies

Projektinformationen

IDEAS

ID Finanzhilfevereinbarung: 633567

DOI

10.3030/633567

Projekt abgeschlossen

EK-Unterschriftsdatum 16 Dezember 2014

Startdatum 1 Januar 2015

Enddatum 31 Dezember 2018

Finanziert unter

• EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions

Gesamtkosten

€ 3 108 939,48

EU-Beitrag

€ 3 108 939,48

Koordiniert durch

UNIVERSITY OF LANCASTER
United Kingdom

CORDIS bietet Links zu öffentlichen Ergebnissen und Veröffentlichungen von HORIZONT-Projekten.

Links zu Ergebnissen und Veröffentlichungen von RP7-Projekten sowie Links zu einigen Typen spezifischer Ergebnisse wie Datensätzen und Software werden dynamisch von OpenAIRE abgerufen.

Leistungen

Other (7)

Presentation at scientific events

Each research will have presented at least once at a scientific conference or meeting.

e-learning course 3

"The third e-learning course on ""Multiple Testing"" has been completed by all researchers"

Award of PhDs
e-learning course 1

"The first e-learning course on ""Computational skills in statistics"" has been completed by all researchers"

Release of summary videos
Dissemination workshop
Peer-reviewed publications

The first peer-reviewed publication has been submitted by every researcher

Websites, patent fillings, videos etc. (2)

Launch of Website
e-learning course 2

"The second e-learning course on ""Genomics: Technologies and data analyses"" has been completed by all researchers"

Documents, reports (3)

Final report
Review papers submitted

At least one paper by each researcher discussing state of the art statistical methods relevant in medical statistics and drug development for a non-statistical audience and has been submitted to a substantive journals.

Release of non-technical summary reports for clinical colleagues

Veröffentlichungen

Peer reviewed articles (33)

Sample size for multiple hypothesis testing in biosimilar development

Autoren: Johanna Mielke, Byron Jones, Bernd Jilma, Franz König
Veröffentlicht in: Statistics in Biopharmaceutical Research, 2017, Seite(n) 0-0, ISSN 1946-6315
Herausgeber: Taylor & Francis
DOI: 10.1080/19466315.2017.1371071

Model selection based on combined penalties for biomarker identification

Autoren: Eleni Vradi, Werner Brannath, Thomas Jaki, Richardus Vonk
Veröffentlicht in: Journal of Biopharmaceutical Statistics, 2017, Seite(n) 1-15, ISSN 1054-3406
Herausgeber: Marcel Dekker Inc.
DOI: 10.1080/10543406.2017.1378662

Longitudinal assessment of the impact of multiple switches between a biosimilar and its reference product on efficacy parameters

Autoren: Johanna Mielke, Heike Woehling, Byron Jones
Veröffentlicht in: Pharmaceutical Statistics, 2018, ISSN 1539-1604
Herausgeber: John Wiley & Sons Inc.
DOI: 10.1002/pst.1849

Subgroup identification in dose-finding trials via model-based recursive partitioning

Autoren: Marius Thomas, Björn Bornkamp, Heidi Seibold
Veröffentlicht in: Statistics in Medicine, 2018, ISSN 0277-6715
Herausgeber: John Wiley & Sons Inc.
DOI: 10.1002/sim.7594

A review of the deterministic and diffusion approximations for stochastic chemical reaction networks

Autoren: Pavel Mozgunov, Marco Beccuti, Andras Horvath, Thomas Jaki, Roberta Sirovich, Enrico Bibbona
Veröffentlicht in: Reaction Kinetics, Mechanisms and Catalysis, 2018, ISSN 1878-5190
Herausgeber: Akademiai Kiado
DOI: 10.1007/s11144-018-1351-y

Incorporating historical information in biosimilar trials: Challenges and a hybrid Bayesian-frequentist approach

Autoren: Mielke, Johanna, Schmidli, Heinz, Jones, Byron.
Veröffentlicht in: Biometrical Journal, 2018, ISSN 1521-4036
Herausgeber: Wiley
DOI: 10.1002/bimj.201700152

Clinical trials for authorized biosimilars in the European Union: a systematic review

Autoren: Johanna Mielke, Bernd Jilma, Franz Koenig, Byron Jones
Veröffentlicht in: British Journal of Clinical Pharmacology, Ausgabe 82(6), 2016, Seite(n) 1444-1457, ISSN 0306-5251
Herausgeber: Blackwell Publishing Inc.
DOI: 10.1111/bcp.13076

A proposal for a new PhD level curriculum on quantitative methods for drug development

Autoren: T. Jaki, A. Gordon, P. Forster, L. Bijnens, B. Bornkamp, W. Brannath, R. Fontana, M. Gasparini, L.V. Hampson, T. Jacobs, B. Jones, X. Paoletti, M. Posch, A. Titman, R. Vonk, F. Koenig
Veröffentlicht in: Pharmaceutical Statistics, 2018, ISSN 1539-1604
Herausgeber: John Wiley & Sons Inc.
DOI: 10.1002/pst.1873

Interval and point estimation in adaptive Phase II trials with binary endpoint

Autoren: Arsénio Nhacolo, Werner Brannath
Veröffentlicht in: Statistical Methods in Medical Research, 2018, Seite(n) 096228021878141, ISSN 0962-2802
Herausgeber: SAGE Publications
DOI: 10.1177/0962280218781411

Between-Batch Pharmacokinetic Variability Inflates Type I Error Rate in Conventional Bioequivalence Trials: A Randomized Advair Diskus® Clinical Trial

Autoren: E. Burmeister Getz, K.J. Carroll, J. Mielke, L.Z. Benet, B. Jones
Veröffentlicht in: Clinical Pharmacology & Therapeutics, 2016, ISSN 0009-9236
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1002/cpt.535

A Bayesian model to estimate the cutoff and the clinical utility of a biomarker assay

Autoren: Eleni Vradi, Thomas Jaki, Richardus Vonk, Werner Brannath
Veröffentlicht in: Statistical Methods in Medical Research, 2018, Seite(n) 096228021878477, ISSN 0962-2802
Herausgeber: SAGE Publications
DOI: 10.1177/0962280218784778

An information theoretic phase I-II design for molecularly targeted agents that does not require an assumption of monotonicity

Autoren: Pavel Mozgunov, Thomas Jaki
Veröffentlicht in: Journal of the Royal Statistical Society: Series C (Applied Statistics), 2018, Seite(n) 68(2):347-367, ISSN 0035-9254
Herausgeber: Blackwell Publishing Inc.
DOI: 10.1111/rssc.12293

Generalization of Cramér-Rao and Bhattacharyya inequalities for the weighted covariance matrix

Autoren: Kelbert, Mark; Mozgunov, Pavel
Veröffentlicht in: Mathematical Communications, Ausgabe 8, 2017, ISSN 1848-8013
Herausgeber: University of Osijek

An update on the clinical evidence that supports biosimilar approvals in Europe

Autoren: Johanna Mielke, Bernd Jilma, Byron Jones, Franz Koenig
Veröffentlicht in: British Journal of Clinical Pharmacology, Ausgabe 84/7, 2018, Seite(n) 1415-1431, ISSN 0306-5251
Herausgeber: Blackwell Publishing Inc.
DOI: 10.1111/bcp.13586

A benchmark for dose finding studies with continuous outcomes

Autoren: Pavel Mozgunov, Thomas Jaki, Xavier Paoletti
Veröffentlicht in: Biostatistics, 2018, ISSN 1465-4644
Herausgeber: Oxford University Press
DOI: 10.1093/biostatistics/kxy045

Bayesian knowledge integration for an in vitro-in vivo correlation model

Autoren: Elvira M. Erhardt, Moreno Ursino, Jeike Biewenga, Tom Jacobs, Mauro Gasparini
Veröffentlicht in: Biometrical Journal, 2018, ISSN 0323-3847
Herausgeber: John Wiley & Sons Ltd.
DOI: 10.1002/bimj.201700263

Comparing Approaches to Treatment Effect Estimation for Subgroups in Clinical Trials

Autoren: Marius Thomas, Björn Bornkamp
Veröffentlicht in: Statistics in Biopharmaceutical Research, 2016, Seite(n) 0-0, ISSN 1946-6315
Herausgeber: Taylor & Francis
DOI: 10.1080/19466315.2016.1251490

Quantifying the association between progression-free survival and overall survival in oncology trials using Kendall's τ

Autoren: Enya M. Weber, Andrew C. Titman
Veröffentlicht in: Statistics in Medicine, 2018, ISSN 0277-6715
Herausgeber: John Wiley & Sons Inc.
DOI: 10.1002/sim.8001

Cancer phase I trial design using drug combinations when a fraction of dose limiting toxicities is attributable to one or more agents

Autoren: Jose L. Jimenez, Mourad Tighiouart, Mauro Gasparini
Veröffentlicht in: Biometrical Journal, 2018, ISSN 0323-3847
Herausgeber: John Wiley & Sons Ltd.
DOI: 10.1002/bimj.201700166

Subgroup identification in clinical trials via the predicted individual treatment effect

Autoren: Nicolás M. Ballarini, Gerd K. Rosenkranz, Thomas Jaki, Franz König, Martin Posch
Veröffentlicht in: PLOS ONE, Ausgabe 13/10, 2018, Seite(n) e0205971, ISSN 1932-6203
Herausgeber: Public Library of Science
DOI: 10.1371/journal.pone.0205971

Randomized dose-escalation designs for drug combination cancer trials with immunotherapy

Autoren: Pavel Mozgunov, Thomas Jaki, Xavier Paoletti
Veröffentlicht in: Journal of Biopharmaceutical Statistics, 2018, Seite(n) 1-19, ISSN 1054-3406
Herausgeber: Marcel Dekker Inc.
DOI: 10.1080/10543406.2018.1535503

Properties of the weighted log-rank test in the design of confirmatory studies with delayed effects

Autoren: José L. Jiménez, Viktoriya Stalbovskaya, Byron Jones
Veröffentlicht in: Pharmaceutical Statistics, 2019, ISSN 1539-1604
Herausgeber: John Wiley & Sons Inc.
DOI: 10.1002/pst.1923

Pharmacological Treatment of Arterial Hypertension in Children and Adolescents

Autoren: Jacopo Burrello, Elvira M. Erhardt, Gaelle Saint-Hilary, Franco Veglio, Franco Rabbia, Paolo Mulatero, Silvia Monticone, Fabrizio D’Ascenzo
Veröffentlicht in: Hypertension, Ausgabe 72/2, 2018, Seite(n) 306-313, ISSN 0194-911X
Herausgeber: Lippincott Williams & Wilkins Ltd.
DOI: 10.1161/hypertensionaha.118.10862

A Bayesian K-PD model for synergy: A case study

Autoren: Fabiola La Gamba, Tom Jacobs, Helena Geys, Luc Ver Donck, Christel Faes
Veröffentlicht in: Pharmaceutical Statistics, Ausgabe 17/6, 2018, Seite(n) 674-684, ISSN 1539-1604
Herausgeber: John Wiley & Sons Inc.
DOI: 10.1002/pst.1887

The Assessment of Quality Attributes for Biosimilars: a Statistical Perspective on Current Practice and a Proposal

Autoren: Johanna Mielke, Franz Innerbichler, Martin Schiestl, Nicolas M. Ballarini, Byron Jones
Veröffentlicht in: The AAPS Journal, Ausgabe 21/1, 2019, ISSN 1550-7416
Herausgeber: Springer New York
DOI: 10.1208/s12248-018-0275-9

A novel measure of drug benefit–risk assessment based on Scale Loss Score

Autoren: Gaelle Saint-Hilary, Veronique Robert, Mauro Gasparini, Thomas Jaki, Pavel Mozgunov
Veröffentlicht in: Statistical Methods in Medical Research, 2018, Seite(n) 096228021878652, ISSN 0962-2802
Herausgeber: SAGE Publications
DOI: 10.1177/0962280218786526

Dose-Finding Methods: Moving Away from the 3 + 3 to Include Richer Outcomes

Autoren: Xavier Paoletti, Damien Drubay, Laurence Collette
Veröffentlicht in: Clinical Cancer Research, Ausgabe 23/15, 2017, Seite(n) 3977-3979, ISSN 1078-0432
Herausgeber: American Association for Cancer Research
DOI: 10.1158/1078-0432.ccr-17-1306

Comparison of different approaches for dose response analysis

Autoren: Saswati Saha, Werner Brannath
Veröffentlicht in: Biometrical Journal, Ausgabe 61/1, 2019, Seite(n) 83-100, ISSN 0323-3847
Herausgeber: John Wiley & Sons Ltd.
DOI: 10.1002/bimj.201700276

A robust Bayesian meta-analytic approach to incorporate animal data into phase I oncology trials

Autoren: Haiyan Zheng, Lisa V Hampson, Simon Wandel
Veröffentlicht in: Statistical Methods in Medical Research, 2019, Seite(n) 096228021882004, ISSN 0962-2802
Herausgeber: SAGE Publications
DOI: 10.1177/0962280218820040

Repeated measures dose-finding design with time-trend detection in the presence of correlated toxicity data

Autoren: Jun Yin, Xavier Paoletti, Daniel J Sargent, Sumithra J Mandrekar
Veröffentlicht in: Clinical Trials, Ausgabe 14/6, 2017, Seite(n) 611-620, ISSN 1740-7745
Herausgeber: SAGE Publications
DOI: 10.1177/1740774517723829

Interim analysis incorporating short- and long-term binary endpoints

Autoren: Julia Niewczas, Cornelia U. Kunz, Franz König
Veröffentlicht in: Biometrical Journal, 2019, ISSN 0323-3847
Herausgeber: John Wiley & Sons Ltd.
DOI: 10.1002/bimj.201700281

Loss Functions in Restricted Parameter Spaces and Their Bayesian Applications

Autoren: Mozgunov P, Jaki T, Gasparini M
Veröffentlicht in: Journal of Applied Statistics, 2019, ISSN 0266-4763
Herausgeber: Routledge
DOI: 10.1080/02664763.2019.1586848

Bayesian sequential integration within a preclinical PK-PD modeling framework: Lessons learned

Autoren: Fabiola La Gamba, Tom Jacobs, Helena Geys, Thomas Jaki, Jan Serroyen, Moreno Ursino, Alberto Russu, Christel Faes
Veröffentlicht in: Pharmaceutical Statistics, 2019, ISSN 1539-1604
Herausgeber: John Wiley & Sons Inc.
DOI: 10.1002/pst.1941