Biochemically modified messenger RNA encoding nucleases for in vivo gene correction of severe inherited lung diseases

Projektinformationen

BREATHE

ID Finanzhilfevereinbarung: 637752

DOI 10.3030/637752

Projekt abgeschlossen

EK-Unterschriftsdatum 25 März 2015

Startdatum 1 April 2015

Enddatum 31 März 2020

Finanziert unter

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Gesamtkosten € 1 497 125,00

EU-Beitrag € 1 497 125,00

Koordiniert durch

EBERHARD KARLS UNIVERSITAET TUEBINGEN
Germany

Veröffentlichungen

Peer reviewed articles (10)

Transcriptomic profile of cystic fibrosis patients identifies type I interferon response and ribosomal stalk proteins as potential modifiers of disease severity

Autoren: Michael S. D. Kormann, Alexander Dewerth, Felizitas Eichner, Praveen Baskaran, Andreas Hector, Nicolas Regamey, Dominik Hartl, Rupert Handgretinger, Justin S. Antony
Veröffentlicht in: PLOS ONE, Ausgabe 12/8, 2017, Seite(n) e0183526, ISSN 1932-6203
Herausgeber: Public Library of Science
DOI: 10.1371/journal.pone.0183526

The Oral and Craniofacial Relevance of Chemically Modified RNA Therapeutics

Autoren: Satheesh Elangovan,corresponding author1 Michael S.D. Kormann,2 Behnoush Khorsand,3 and Aliasger K. Salemcorresponding author1,3
Veröffentlicht in: Discovery Medicine, 2016, ISSN 1539-6509
Herausgeber: Discovery Medicine

Chemically modified hCFTR mRNAs recuperate lung function in a mouse model of cystic fibrosis

Autoren: A. K. M. Ashiqul Haque, Alexander Dewerth, Justin S. Antony, Joachim Riethmüller, Georg R. Schweizer, Petra Weinmann, Ngadhnjim Latifi, Hanzey Yasar, Nicoletta Pedemonte, Elvira Sondo, Brian Weidensee, Anjali Ralhan, Julie Laval, Patrick Schlegel, Christian Seitz, Brigitta Loretz, Claus-Michael Lehr, Rupert Handgretinger, Michael S. D. Kormann
Veröffentlicht in: Scientific Reports, Ausgabe 8/1, 2018, ISSN 2045-2322
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41598-018-34960-0

Recent Developments in mRNA-Based Protein Supplementation Therapy to Target Lung Diseases

Autoren: Itishri Sahu, A.K.M. Ashiqul Haque, Brian Weidensee, Petra Weinmann, Michael S.D. Kormann
Veröffentlicht in: Molecular Therapy, Ausgabe 27/4, 2019, Seite(n) 803-823, ISSN 1525-0016
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2019.02.019

Gene correction of HBB mutations in CD34+ hematopoietic stem cells using Cas9 mRNA and ssODN donors

Autoren: Justin S. Antony, Ngadhnjim Latifi, A. K. M. Ashiqul Haque, Andrés Lamsfus-Calle, Alberto Daniel-Moreno, Sebastian Graeter, Praveen Baskaran, Petra Weinmann, Markus Mezger, Rupert Handgretinger, Michael S. D. Kormann
Veröffentlicht in: Molecular and Cellular Pediatrics, Ausgabe 5/1, 2018, ISSN 2194-7791
Herausgeber: Springer Open
DOI: 10.1186/s40348-018-0086-1

Uridine Depletion and Chemical Modification Increase Cas9 mRNA Activity and Reduce Immunogenicity without HPLC Purification

Autoren: Sriram Vaidyanathan, Krist T. Azizian, A.K.M. Ashiqul Haque, Jordana M. Henderson, Ayal Hendel, Sabrina Shore, Justin S. Antony, Richard I. Hogrefe, Michael S.D. Kormann, Matthew H. Porteus, Anton P. McCaffrey
Veröffentlicht in: Molecular Therapy - Nucleic Acids, Ausgabe 12, 2018, Seite(n) 530-542, ISSN 2162-2531
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.omtn.2018.06.010

RNA ImmunoGenic Assay: Simple method for detecting immunogenicity of in vitro transcribed mRNA

Autoren: AKM Ashiqul Haque, Petra Weinmann, Sumit Biswas, Rupert Handgretinger, Markus Mezger, Michael S. D. Kormann, Justin S. Antony
Veröffentlicht in: ADVANCES IN CELL AND GENE THERAPY, Ausgabe 3/2, 2020, ISSN 2573-8461
Herausgeber: John Wiley & Sons Ltd.
DOI: 10.1002/acg2.79

Modified mRNA as a new therapeutic option for pediatric respiratory diseases and hemoglobinopathies

Autoren: Justin S. Antony, Alexander Dewerth, Ashiqul Haque, Rupert Handgretinger, Michael S.D. Kormann
Veröffentlicht in: Molecular and Cellular Pediatrics, Ausgabe 2/1, 2015, ISSN 2194-7791
Herausgeber: SpringerOpen
DOI: 10.1186/s40348-015-0022-6

mRNA-Mediated Gene Supplementation of Toll-Like Receptors as Treatment Strategy for Asthma In Vivo

Autoren: Franziska Zeyer, Benedikt Mothes, Clara Will, Melanie Carevic, Jennifer Rottenberger, Bernd Nürnberg, Dominik Hartl, Rupert Handgretinger, Sandra Beer-Hammer, Michael S. D. Kormann
Veröffentlicht in: PLOS ONE, Ausgabe 11/4, 2016, Seite(n) e0154001, ISSN 1932-6203
Herausgeber: Public Library of Science
DOI: 10.1371/journal.pone.0154001

In vivo genome editing using nuclease-encoding mRNA corrects SP-B deficiency

Autoren: Azita J Mahiny, Alexander Dewerth, Lauren E Mays, Mohammed Alkhaled, Benedikt Mothes, Emad Malaeksefat, Brigitta Loretz, Jennifer Rottenberger, Darina M Brosch, Philipp Reautschnig, Pacharapan Surapolchai, Franziska Zeyer, Andrea Schams, Melanie Carevic, Martina Bakele, Matthias Griese, Matthias Schwab, Bernd Nürnberg, Sandra Beer-Hammer, Rupert Handgretinger, Dominik Hartl, Claus-Michael Lehr, M
Veröffentlicht in: Nature Biotechnology, 2015, ISSN 1087-0156
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/nbt.3241