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Development of an innovative gene therapy platform to cure rare hereditary muscle disorders

CORDIS fornisce collegamenti ai risultati finali pubblici e alle pubblicazioni dei progetti ORIZZONTE.

I link ai risultati e alle pubblicazioni dei progetti del 7° PQ, così come i link ad alcuni tipi di risultati specifici come dataset e software, sono recuperati dinamicamente da .OpenAIRE .

Risultati finali

Pubblicazioni

Small But Increasingly Mighty: Latest Advances in AAV Vector Research, Design, and Evolution

Autori: Dirk Grimm, Hildegard Büning
Pubblicato in: Human Gene Therapy, Numero 28/11, 2017, Pagina/e 1075-1086, ISSN 1043-0342
Editore: Mary Ann Liebert Inc.
DOI: 10.1089/hum.2017.172

Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase

Autori: Francesco Puzzo, Pasqualina Colella, Maria G. Biferi, Deeksha Bali, Nicole K. Paulk, Patrice Vidal, Fanny Collaud, Marcelo Simon-Sola, Severine Charles, Romain Hardet, Christian Leborgne, Amine Meliani, Mathilde Cohen-Tannoudji, Stephanie Astord, Bernard Gjata, Pauline Sellier, Laetitia van Wittenberghe, Alban Vignaud, Florence Boisgerault, Martine Barkats, Pascal Laforet, Mark A. Kay, Dwight D. K
Pubblicato in: Science Translational Medicine, Numero 9/418, 2017, Pagina/e eaam6375, ISSN 1946-6234
Editore: American Association for the Advancement of Science
DOI: 10.1126/scitranslmed.aam6375

Long-Term Efficacy and Safety of Insulin and Glucokinase Gene Therapy for Diabetes: 8-Year Follow-Up in Dogs

Autori: Maria Luisa Jaén, Laia Vilà, Ivet Elias, Veronica Jimenez, Jordi Rodó, Luca Maggioni, Rafael Ruiz-de Gopegui, Miguel Garcia, Sergio Muñoz, David Callejas, Eduard Ayuso, Tura Ferré, Iris Grifoll, Anna Andaluz, Jesus Ruberte, Virginia Haurigot, Fatima Bosch
Pubblicato in: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Numero 6, 2017, Pagina/e 1-7, ISSN 2329-0501
Editore: Cell Press
DOI: 10.1016/j.omtm.2017.03.008

Antigen-selective modulation of AAV immunogenicity with tolerogenic rapamycin nanoparticles enables successful vector re-administration

Autori: Amine Meliani, Florence Boisgerault, Romain Hardet, Solenne Marmier, Fanny Collaud, Giuseppe Ronzitti, Christian Leborgne, Helena Costa Verdera, Marcelo Simon Sola, Severine Charles, Alban Vignaud, Laetitia van Wittenberghe, Giorgia Manni, Olivier Christophe, Francesca Fallarino, Christopher Roy, Alicia Michaud, Petr Ilyinskii, Takashi Kei Kishimoto, Federico Mingozzi
Pubblicato in: Nature Communications, Numero 9/1, 2018, ISSN 2041-1723
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-018-06621-3

Exposure to wild-type AAV drives distinct capsid immunity profiles in humans

Autori: Klaudia Kuranda, Priscilla Jean-Alphonse, Christian Leborgne, Romain Hardet, Fanny Collaud, Solenne Marmier, Helena Costa Verdera, Giuseppe Ronzitti, Philippe Veron, Federico Mingozzi
Pubblicato in: Journal of Clinical Investigation, Numero 128/12, 2018, Pagina/e 5267-5279, ISSN 0021-9738
Editore: American Society for Clinical Investigation
DOI: 10.1172/jci122372

FGF21 gene therapy as treatment for obesity and insulin resistance

Autori: Veronica Jimenez, Claudia Jambrina, Estefania Casana, Victor Sacristan, Sergio Muñoz, Sara Darriba, Jordi Rodó, Cristina Mallol, Miquel Garcia, Xavier León, Sara Marcó, Albert Ribera, Ivet Elias, Alba Casellas, Ignasi Grass, Gemma Elias, Tura Ferré, Sandra Motas, Sylvie Franckhauser, Francisca Mulero, Marc Navarro, Virginia Haurigot, Jesus Ruberte, Fatima Bosch
Pubblicato in: EMBO Molecular Medicine, Numero 10/8, 2018, Pagina/e e8791, ISSN 1757-4676
Editore: John Wiley & Sons Ltd.
DOI: 10.15252/emmm.201708791

AAV Gene Transfer with Tandem Promoter Design Prevents Anti-transgene Immunity and Provides Persistent Efficacy in Neonate Pompe Mice

Autori: Pasqualina Colella, Pauline Sellier, Helena Costa Verdera, Francesco Puzzo, Laetitia van Wittenberghe, Nicolas Guerchet, Nathalie Daniele, Bernard Gjata, Solenne Marmier, Severine Charles, Marcelo Simon Sola, Isabella Ragone, Christian Leborgne, Fanny Collaud, Federico Mingozzi
Pubblicato in: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Numero 12, 2019, Pagina/e 85-101, ISSN 2329-0501
Editore: Cell Press
DOI: 10.1016/j.omtm.2018.11.002

AAV-mediated Sirt1 overexpression in skeletal muscle activates oxidative capacity but does not prevent insulin resistance

Autori: Laia Vil, Carles Roca, Ivet Elias, Alba Casellas, Ricardo Lage, Sylvie Franckhauser, Fatima Bosch
Pubblicato in: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Numero 3, 2016, Pagina/e 16072, ISSN 2329-0501
Editore: Elsevier
DOI: 10.1038/mtm.2016.72

Long-term exposure to Myozyme results in a decrease of anti-drug antibodies in late-onset Pompe disease patients

Autori: Elisa Masat, Pascal Laforêt, Marie De Antonio, Guillaume Corre, Barbara Perniconi, Nadjib Taouagh, Kuberaka Mariampillai, Damien Amelin, Wladimir Mauhin, Jean-Yves Hogrel, Catherine Caillaud, Giuseppe Ronzitti, Francesco Puzzo, Klaudia Kuranda, Pasqualina Colella, Roberto Mallone, Olivier Benveniste, Federico Mingozzi, G. Bassez, A. L. Bedat-Millet, A. Behin, B. Eymard, S. Leonard-Louis, T. Stojk
Pubblicato in: Scientific Reports, Numero 6/1, 2016, ISSN 2045-2322
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/srep36182

Next-generation muscle-directed gene therapy by in silico vector design

Autori: S. Sarcar, W. Tulalamba, M. Y. Rincon, J. Tipanee, H. Q. Pham, H. Evens, D. Boon, E. Samara-Kuko, M. Keyaerts, M. Loperfido, E. Berardi, S. Jarmin, P. In’t Veld, G. Dickson, T. Lahoutte, M. Sampaolesi, P. De Bleser, T. VandenDriessche, M. K. Chuah
Pubblicato in: Nature Communications, Numero 10/1, 2019, ISSN 2041-1723
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-018-08283-7

Distinct transduction of muscle tissue in mice after systemic delivery of AAVpo1 vectors

Autori: Warut Tulalamba, Jonas Weinmann, Quang Hong Pham, Jihad El Andari, Thierry VandenDriessche, Marinee K. Chuah, Dirk Grimm
Pubblicato in: Gene Therapy, 2019, ISSN 0969-7128
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41434-019-0106-3

Altri prodotti di ricerca

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Autori: Bertolín Gálvez, Joan; Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular

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Autori: Jaén Sitges, Maria Luisa; Universitat Autònoma de Barcelona. Departament de Bioquímica i de Biologia Molecular

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