Obiettivo
The overall objective of this project is to identify novel drug candidates capable of slowing down the progression of neurodegeneration in the subset of Parkinson’s disease (PD) patients with overt mitochondrial dysfunction. Multi-modal phenotypic characterisation of cohorts of monogenic PD patients with overt mitochondrial dysfunction will be used as an anchor for the discovery of two extreme cohorts of idiopathic PD patients: with and without detectable mitochondrial dysfunction. A suite of personalised in vitro, in vivo, and in silico models will be generated using induced pluripotent stem cells (iPSCs) from selected subjects and controls. An industrial quality 3D microfluidic cell culture product, specifically designed for the culture of iPSC-derived dopaminergic neurons, will be developed for use in a morphological and bioanalytical screen for lead compounds reduce mitochondrial dysfunction. By monitoring motor behaviour and in situ striatal neurochemistry at high temporal resolution, the in vivo response to lead compounds will be characterised in humanised mouse models with striatally transplants of iPSC-derived dopaminergic neurons derived from PD patients. Personalised computational models of dopaminergic neuronal metabolism and mitochondrial morphology will be developed. These in silico models will be used to accelerate drug development by prioritising pathways for metabolomic assay optimisation, stratifying idiopathic PD patients by degree of mitochondrial dysfunction, predicting new new targets to reduce mitochondrial dysfunction and mechanistic interpretation in vitro and in vivo experimental results. SysMedPD unites a highly experienced multidisciplinary consortium in an ambitious project to develop and apply a systems biomedicine approach to preclinically identify candidate neuroprotectants, for the estimated 1-2 million people worldwide who suffer from PD with mitochondrial dysfunction.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute medicina di base farmacologia e farmacia scoperta di farmaci
- scienze mediche e della salute medicina clinica chirurgia
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia parkinson
- scienze mediche e della salute medicina clinica trapianto
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being
PROGRAMMA PRINCIPALE
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H2020-EU.3.1.1. - Understanding health, wellbeing and disease
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
RIA - Research and Innovation action
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) H2020-PHC-2014-2015
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
2311 EZ Leiden
Paesi Bassi
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.