Obiettivo
The spinocerebellar ataxias (SCAs) are a diverse group of neurological disorders defined by a loss of motor coordination. No effective treatments exist, and there is thus a pressing need for suitable models in which to study disease progression and to screen potential therapies. Induced pluripotent stem cells (iPSCs), which are capable of differentiation into any cell type of the body, offer the opportunity to study neurodegeneration in vitro. The proposed study aims to be the first in Europe to establish an iPSC-derived model of cerebellar disease, focusing on two genetic subtypes of SCA - SCA14 and 41. Increasing evidence points towards common pathological pathways shared across multiple SCA subtypes, which could provide novel therapeutic targets. There is also evidence to suggest that abnormalities in Purkinje cell development may contribute to the pathogenesis of the SCAs. This model will thus be used to elucidate the molecular mechanisms underlying common SCA-causing disease pathways, and to unravel the neurodevelopmental aspects of these diseases, in order to develop early-intervention therapies. Preliminary results indicate successful differentiation of iPSCs into cerebellar progenitor cells, using a protocol I have optimised. Following terminal differentiation, these cells will be investigated for common disease phenotypes and developmental defects, using a combination of transcriptomic, biochemical, and electrophysiological methods. Results will be validated by comparison with post-mortem brain samples and ataxic mouse models. By adapting this differentiation strategy to a format amenable to high-throughput screening, a pipeline will be established for the identification of novel therapeutic compounds. This groundbreaking study will enable the investigation of mechanisms which render the cells of the cerebellum particularly sensitive to degeneration, as well as providing a platform for pre-clinical screening of therapeutics for neurodegenerative conditions.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze naturali scienze biologiche neurobiologia
- scienze mediche e della salute medicina di base farmacologia e farmacia scoperta di farmaci
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- scienze mediche e della salute medicina di base patologia
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
PROGRAMMA PRINCIPALE
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H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
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Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
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MSCA-IF-EF-ST - Standard EF
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
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(si apre in una nuova finestra) H2020-MSCA-IF-2015
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
OX1 2JD Oxford
Regno Unito
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.