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New siRNA Nanotherapy for Inflammatory Bowel Diseases, targeting Janus kinases

Descrizione del progetto

Inibizione della Janus chinasi basata su siRNA (RNA interferente breve) nel trattamento delle malattie infiammatorie intestinali

Gli attuali trattamenti per le malattie infiammatorie intestinali sono pregiudicati dalla scarsa efficacia e dalla bassa tollerabilità. Il progetto NEW DEAL, finanziato dall’UE, intende sviluppare terapie nuove e radicali che presentino un’efficacia e una sicurezza per tutti i pazienti affetti da malattie infiammatorie intestinali, utilizzando inibitori specifici delle Janus chinasi 1 e 3 (JAK1 e JAK3). Studi precedenti hanno dimostrato che i trattamenti a base di siRNA offrono una tollerabilità migliore, soprattutto in termini di immunogenicità, nonché la comodità di una somministrazione per via orale. Concentrando l’attenzione sulla traduzione clinica di un prodotto basato sugli inibitori di JAK, il progetto si prefissa di convalidare la selettività e la sicurezza dell’inibizione. Inoltre, affronterà il tema della consegna locale di siRNA all’intestino infiammato grazie a innovativi vettori lipidici nanostrutturati, con capsule polimeriche che li proteggano nel transito lungo il tratto gastrointestinale.

Obiettivo

Inflammatory bowel diseases (IBD) are the second most common immune-mediated disorders in Europe, affecting more particularly young people. The current therapies, including antibodies, show three main drawbacks: efficacy, tolerability and convenience. NEW DEAL solution will offer radical therapeutic progress for all IBD patients, thanks to the improved efficacy and increased safety of the specific JAK3 inhibition, which has been proven in clinics to be a target of great interest, the better tolerability of siRNA in term of immunogenicity and the good convenience with oral administration. To achieve this challenge, we will address three objectives: i) Specifically inhibit JAK 3 in a highly selective and safer manner by the mean of siRNA carefully designed and validated, ii) Deliver the siRNA therapeutic locally to the inflamed gut, by combining innovative nanostructured lipid carriers enabling their transport across the mucus, the intestinal barrier and the plasma membrane of the target cells, with polymeric capsules for protecting siRNA nanotherapeutics during their transit along the GI tract, thus allowing an oral administration, and iii) Promote the clinical translation and the future industrial transfer of this new clinical product, by addressing manufacturing, safety and efficacy evaluation at the late preclinical stage, to generate a Regulatory Submission Package and a Clinical Development Plan. The NEW DEAL project brings together clinical experts on IBD, leading scientists in nanomedicine, RNAi biology and immunology, innovative SMEs with a strong background in nanosafety, design of capsules and regulatory issues and an established pharma company with historic expertise on gastroenterology medicinal products. If successful, NEW DEAL will open new avenues for siRNA-based therapy in IBD with oral administration.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/it/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

RIA - Research and Innovation action

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) H2020-NMBP-2016-2017

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Coordinatore

COMMISSARIAT A L ENERGIE ATOMIQUE ET AUX ENERGIES ALTERNATIVES
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 1 915 936,25
Indirizzo
RUE LEBLANC 25
75015 PARIS 15
Francia

Mostra sulla mappa

Regione
Ile-de-France Ile-de-France Paris
Tipo di attività
Research Organisations
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

€ 1 915 936,25

Partecipanti (13)

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