Opis projektu
Oparty na siRNA inhibitor kinaz janusowych w leczeniu chorób zapalnych jelit
Obecne metody leczenia nieswoistych zapaleń jelit (IBD) charakteryzują się niską skutecznością i nie są dobrze tolerowane przez pacjentów. Finansowany przez UE projekt NEW DEAL ma na celu opracowanie innowacyjnych i kompleksowych terapii dla wszystkich pacjentów cierpiących na IBD, oferujących wyższy poziom skuteczności i bezpieczeństwa dzięki zastosowaniu specyficznych inhibitorów kinaz janusowych 1 i 3 (JAK1 i JAK3). Wcześniejsze badania wykazały, że terapie oparte na siRNA są lepiej tolerowane, zwłaszcza pod względem immunogenności, a dzięki podaniu doustnemu są wygodniejsze w zastosowaniu. Zespół projektu skupi się na przełożeniu wyników badań na kliniczne zastosowanie wyrobu opartego na inhibitorach JAK, aby dokonać walidacji selektywności i bezpieczeństwa procesu inhibicji. Ponadto zajmie się opracowaniem metody miejscowego dostarczania siRNA do jelita objętego stanem zapalnym, wykorzystującej innowacyjne nanostrukturalne nośniki lipidowe z polimerowymi kapsułkami zapewniającymi ochronę podczas przejścia przez przewód pokarmowy.
Cel
Inflammatory bowel diseases (IBD) are the second most common immune-mediated disorders in Europe, affecting more particularly young people. The current therapies, including antibodies, show three main drawbacks: efficacy, tolerability and convenience. NEW DEAL solution will offer radical therapeutic progress for all IBD patients, thanks to the improved efficacy and increased safety of the specific JAK3 inhibition, which has been proven in clinics to be a target of great interest, the better tolerability of siRNA in term of immunogenicity and the good convenience with oral administration. To achieve this challenge, we will address three objectives: i) Specifically inhibit JAK 3 in a highly selective and safer manner by the mean of siRNA carefully designed and validated, ii) Deliver the siRNA therapeutic locally to the inflamed gut, by combining innovative nanostructured lipid carriers enabling their transport across the mucus, the intestinal barrier and the plasma membrane of the target cells, with polymeric capsules for protecting siRNA nanotherapeutics during their transit along the GI tract, thus allowing an oral administration, and iii) Promote the clinical translation and the future industrial transfer of this new clinical product, by addressing manufacturing, safety and efficacy evaluation at the late preclinical stage, to generate a Regulatory Submission Package and a Clinical Development Plan. The NEW DEAL project brings together clinical experts on IBD, leading scientists in nanomedicine, RNAi biology and immunology, innovative SMEs with a strong background in nanosafety, design of capsules and regulatory issues and an established pharma company with historic expertise on gastroenterology medicinal products. If successful, NEW DEAL will open new avenues for siRNA-based therapy in IBD with oral administration.
Dziedzina nauki
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugs
- medical and health sciencesclinical medicinegastroenterologyinflammatory bowel disease
- natural sciencesbiological sciencesbiochemistrybiomoleculeslipids
- medical and health sciencesmedical biotechnologynanomedicine
- medical and health sciencesbasic medicineimmunologyimmunotherapy
Słowa kluczowe
Program(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-NMBP-2016-two-stage
System finansowania
RIA - Research and Innovation actionKoordynator
75015 PARIS 15
Francja