Descrizione del progetto
Un trattamento meglio tollerato per la leucemia mieloide
La leucemia mieloide acuta (LMA) è una neoplasia ematologica caratterizzata da una prognosi sfavorevole. Le attuali opzioni di trattamento prevedono la chemioterapia seguita dal trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche. Tuttavia, la maggior parte dei pazienti ha una ricaduta, il che richiede lo sviluppo di trattamenti più mirati e meglio tollerati. Per superare questo problema irrisolto, il progetto LapIt, finanziato dall’UE, ha sviluppato un nuovo farmaco mirato ad uno specifico biomarcatore LMA associato ad una prognosi sfavorevole. L’idea è di coniugare il farmaco con un anticorpo contro il recettore dell’interleuchina-7, che è sovraespresso nelle cellule di LMA. Si prevede che ciò migliorerà l’efficienza del targeting del farmaco e ridurrà al minimo la tossicità associata.
Obiettivo
Acute Myeloid Leukemia (AML), a cancer of the myeloid line of blood cells, is the most common type of leukemia in adults (~350.000 new cases yearly worldwide), yet continues to have the lowest overall survival rate of all leukemias (26.9%). The disease is characterized by clonal expansion of undifferentiated myeloid precursors, leading to anomalous hematopoiesis and bone marrow failure. Current AML management still relies largely on intensive chemotherapy and allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) with treatment costs up to €300k per patient. Although some AML patients respond to chemotherapy and HSCT, most patients that go into remission show disease relapse (up to and 70%). In addition, minimal advances have been made for patients unable to tolerate intensive treatment, mostly representing older patients. This presses the need for new AML treatments that are (1) more effective and (2) tolerated by all patients. In LapIt, we will further develop a novel treatment strategy for AML, based on targeting a macromolecular target that is marker of poor prognosis for AML patients with the drug Lap. Importantly, to guarantee specific uptake of Lap by AML cells and minimize side effects to healthy cells, the drug will be further developed as an antibody-drug conjugate targeting a validated receptor which is overexpressed in AML and other leukemias. As such, our drug will not only be more effective than currently used AML therapies, but will also be tolerated by patients unable to tolerate intensive treatments. With our proposed drug candidate we are able to make, for the first time, AML treatment a clinical reality for any AML patient.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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