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European Training Network to Diagnose, Understand and Treat Stargardt Disease, a Frequent Inherited Blinding Disorder

Description du projet

Un réseau de formation à la recherche axé sur les troubles cécitants héréditaires

Le gène du transporteur à cassette liant l’ATP (ABCA4) est le gène responsable de la maladie de Stargardt (STGD1), un trouble de la vision héréditaire qui touche environ 925 000 personnes dans le monde. Les mutations d’ABCA4 sont la cause la plus fréquente de maladies rétiniennes héréditaires entraînant une déficience visuelle grave, voire la cécité. Financé par le programme Actions Marie Skłodowska-Curie, le projet StarT établira un réseau interdisciplinaire de formation à la recherche axé sur tous les aspects de la STGD1 afin de développer de nouveaux traitements. Les chercheurs en début de carrière travailleront sur la régulation du gène ABCA4 et son héritabilité manquante en utilisant des approches innovantes, notamment la génomique fonctionnelle et la transcriptomique, la bioinformatique, l’édition du génome, les cellules souches et les modèles de maladies animales. L’objectif sera d’appliquer ces connaissances à la conception de nouvelles thérapies.

Objectif

StarT will create an interdisciplinary and intersectorial European training network focusing on different aspects of autosomal recessive Stargardt disease (STGD1), a frequent inherited blinding disorder that affects an estimated 925,000 persons worldwide. StarT research aims to uncover the regulation of its disease gene ABCA4 and its missing heritability, in order to develop novel treatments. StarT training will give young researchers unparalleled training opportunities in outstanding vision research groups with unique expertise in omics technologies, bio-informatics, stem cell biology, animal models of disease, and therapeutics, providing each ESR with the necessary competences in state-of-the-art academic and industrial research.
STGD1 is due to ABCA4 mutations, however up to 35% of STGD1 cases carries one or no ABCA4 coding mutation. New unconventional classes of ABCA4 mutations were recently discovered by us, the significance of which largely remains elusive. In order to understand the mechanisms triggered by these missing ABCA4 mutations and to design new therapies for STGD1 cases, challenging research questions will be addressed by the integration of unique skills from this network.
Early-Stage Researchers will perform cutting edge research using innovative and interdisciplinary approaches: (functional) genomics and transcriptomics, bio-informatics, CRISPR/Cas9 genome editing, generation of stem cell and animal disease models and design of new treatments. The training objectives will be met through academic and industrial training-by-research via individual research projects, secondments, and network-wide training sessions.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

Mots‑clés

Programme(s)

Thème(s)

Régime de financement

MSCA-ITN - Marie Skłodowska-Curie Innovative Training Networks (ITN)

Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme de financement

Appel à propositions

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) H2020-MSCA-ITN-2018

Voir tous les projets financés au titre de cet appel

Coordinateur

UNIVERSITEIT GENT
Contribution nette de l'UE
€ 768 960,00
Adresse
SINT PIETERSNIEUWSTRAAT 25
9000 Gent
Belgique
Région
Vlaams Gewest Prov. Oost-Vlaanderen Arr. Gent
Type d’activité
Higher or Secondary Education Establishments
Liens
Coût total
€ 768 960,00

Participants (10)

Partenaires (5)