Projektbeschreibung
Forschungsausbildungsnetz mit Schwerpunkt auf erblichen Erblindungskrankheiten
Das Gen für den ATP-bindenden Kassettentransporter (ABCA4) ist das ursächliche Gen für die Krankheit Morbus Stargardt (STGD1), eine erbliche Erblindungskrankheit, von der weltweit schätzungsweise 925 000 Menschen betroffen sind. ABCA4-Mutationen sind die häufigste Ursache für vererbte Netzhauterkrankungen, die zu schwerer Sehbehinderung und Blindheit führen. Das über die Marie-Skłodowska-Curie-Maßnahmen finanzierte Projekt StarT wird ein interdisziplinäres Forschungsausbildungsnetz schaffen, das sich zugunsten der Entwicklung neuer Behandlungsmethoden auf alle Aspekte von STGD1 konzentriert. Die Nachwuchsforschenden werden in dieser Ausbildung mit Hilfe innovativer Ansätze ans Licht bringen, wie das ABCA4-Gen reguliert wird und warum es nicht vererblich ist. Dazu werden funktionelle Genomik und Transkriptomik, Bioinformatik, Genomeditierung, Stammzellen und Tierkrankheitsmodelle herangezogen. Ziel ist es, dieses Wissen für die Entwicklung neuer Therapien zu nutzen.
Ziel
StarT will create an interdisciplinary and intersectorial European training network focusing on different aspects of autosomal recessive Stargardt disease (STGD1), a frequent inherited blinding disorder that affects an estimated 925,000 persons worldwide. StarT research aims to uncover the regulation of its disease gene ABCA4 and its missing heritability, in order to develop novel treatments. StarT training will give young researchers unparalleled training opportunities in outstanding vision research groups with unique expertise in omics technologies, bio-informatics, stem cell biology, animal models of disease, and therapeutics, providing each ESR with the necessary competences in state-of-the-art academic and industrial research.
STGD1 is due to ABCA4 mutations, however up to 35% of STGD1 cases carries one or no ABCA4 coding mutation. New unconventional classes of ABCA4 mutations were recently discovered by us, the significance of which largely remains elusive. In order to understand the mechanisms triggered by these missing ABCA4 mutations and to design new therapies for STGD1 cases, challenging research questions will be addressed by the integration of unique skills from this network.
Early-Stage Researchers will perform cutting edge research using innovative and interdisciplinary approaches: (functional) genomics and transcriptomics, bio-informatics, CRISPR/Cas9 genome editing, generation of stem cell and animal disease models and design of new treatments. The training objectives will be met through academic and industrial training-by-research via individual research projects, secondments, and network-wide training sessions.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
- Medizin- und GesundheitswissenschaftenMedizinische BiotechnologieGentechnologieGentherapie
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9000 Gent
Belgien