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European Joint Programme on Rare Diseases

Descripción del proyecto

Un ecosistema sostenible para mejorar las vidas de las personas con enfermedades raras

La investigación sobre enfermedades raras (ER, o RD por sus siglas en inglés) sigue fragmentada en Europa, lo que provoca retrasos en su diagnóstico, un menor número de medicamentos disponibles y un acceso limitado a la asistencia sanitaria. En este ámbito de la investigación resultaría realmente útil alcanzar una mejor coordinación, tanto dentro de Europa como con terceros países. El proyecto EJP RD, cofinanciado por la Unión Europea, contó con la participación de 130 instituciones de 35 países. Su objetivo es desarrollar un ecosistema eficaz de investigación sobre ER para abordar esta cuestión. Está mejorando la integración, eficacia e impacto social de la investigación sobre ER mediante el desarrollo, demostración y promoción de la investigación a escala europea y mundial, así como a través del intercambio de datos clínicos, recursos, procedimientos, conocimientos y experiencias. Además, está utilizando y ampliando un modelo de ayuda financiera eficiente para todos los tipos de investigación sobre ER con un aprovechamiento más rápido de los resultados de la investigación en beneficio de los pacientes.

Objetivo

As recognized by the Council Recommendation 2009/C 151/02, rare diseases (RD) are a prime example of a research area that can strongly profit from coordination on a European and international scale. RD research should be improved to overcome fragmentation, leading to efficacious use of data and resources, faster scientific progress and competitiveness, and most importantly to decrease unnecessary hardship and prolonged suffering of RD patients. In the specific context of the massive generation, need for reuse and efficient interpretation of data, introduction of omics into care practice and the structuration of RD care centers in European Reference Networks, it appears crucial and timely to maximize the potential of already funded tools and programmes by supporting them further, scaling up, linking, and most importantly, adapting them to the needs of end-users through implementation tests in real settings. Such a concerted effort is necessary to develop a sustainable ecosystem allowing a virtuous circle between RD care, research and medical innovation. To achieve this goal, the European Joint Programme on RD (EJP RD) has two major objectives: (i) To improve the integration, the efficacy, the production and the social impact of research on RD through the development, demonstration and promotion of Europe/world-wide sharing of research and clinical data, materials, processes, knowledge and know-how; (ii) To implement and further develop an efficient model of financial support for all types of research on RD (fundamental, clinical, epidemiological, social, economic, health service) coupled with accelerated exploitation of research results for benefit of patients. To this end, the EJP RD actions will be organized within four major Pillars assisted by the central coordination: (P1): Funding of research; (P2): Coordinated access to data and services; (P3) Capacity building; (P4): Accelerated translation of research projects and improvement outcomes of clinical studies.

Convocatoria de propuestas

H2020-SC1-BHC-2018-2020

Consulte otros proyectos de esta convocatoria

Convocatoria de subcontratación

H2020-SC1-2018-Single-Stage-RTD

Coordinador

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
Aportación neta de la UEn
€ 7 784 500,15
Dirección
RUE DE TOLBIAC 101
75654 Paris
Francia

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Región
Ile-de-France Ile-de-France Paris
Tipo de actividad
Research Organisations
Enlaces
Coste total
€ 13 469 759,58

Participantes (156)