Descrizione del progetto
Substrato molecolare per applicazioni di terapia genica in vivo
La maggior parte delle applicazioni di terapia genica in vivo fa uso di vettori virali in grado di fornire in modo efficiente i geni di interesse all’interno delle cellule bersaglio, imitando il processo di infezione virale. Tuttavia, il rilascio di geni attraverso virus non è scevra di problemi di sicurezza, quali ad esempio una mutagenesi inserzionale, e pertanto richiede approcci alternativi non virali per il rilascio di geni all’interno delle cellule. Il progetto ENDOSCAPE, finanziato dall’UE, propone di impiegare molecole che agevolino la fuga dagli endosomi, gli organuli cellulari responsabili dell’intrappolamento delle molecole interiorizzate e della loro degradazione. L’idea è quella di generare un substrato molecolare che comprenda tali potenziatori insieme al gene di interesse e un ligando di destinazione, risolvendo il problema del rilascio citosolico e nucleico della terapia genica.
Obiettivo
Gene therapy is one of the most promising treatment options for future advanced therapies in a broad range of diseases. Successful gene delivery requires the recognition of target cells as well as cytosolic and nucleosolic uptake of the gene. Currently, non-viral based gene delivery such as transfection reagents are only suitable for in vitro applications, and clinical gene therapeutics delivery is accomplished via viral vectors, which still has major safety concerns as well as complex and costly manufacturing procedures, preventing future implementation for the treatment of diseases with large patients groups.
In the last 15 years, a class of secondary plant metabolites has been discovered that selectively mediates endosomal escape and cytoplasmic delivery of macromolecules specifically at low endosomal pH, thereby inducing a 40-fold enhanced gene delivery efficacy in vivo. However, endosomal escape enhancers and gene therapeutic product must be applied as two components, thus complicating therapeutic approval and clinical applicability.
The ENDOSCAPE technology platform will develop and collect proof of concept for a non-viral gene delivery technology where endosomal escape enhancers, gene therapeutic product and targeting ligand are all bound to one molecular scaffold. Proof of concept of the ENDOSCAPE technology has a major impact on the therapeutic opportunities for current and future macromolecule drugs for a broad range of diseases and large patient groups.
All this induces new biotech-based businesses, new research projects and creates new technology platforms for development of new macromolecule therapeutics for a broad range of disease indications. The non-viral based ENDOSCAPE technology will enhance therapeutic efficacy with lower therapeutic dose thereby reducing costs of healthcare, improving the health of patients worldwide, and strengthening the competitive landscape of the EU in the worldwide quest for such an advanced technology.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being
PROGRAMMA PRINCIPALE
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo programma -
H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
RIA - Research and Innovation action
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) H2020-SC1-BHC-2018-2020
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
10117 Berlin
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.