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Novel blood-brain barrier permeable CDNF-derived therapeutic peptides for the protection and regeneration of dopamine neurons

Descrizione del progetto

Un nuovo trattamento per il morbo di Parkinson

Dati emergenti indicano che il fattore neurotrofico dopaminergico cerebrale (CDNF), una catena polipeptidica contenente 161 amminoacidi, è in grado di arrestare la neurodegenerazione in vitro e in vivo in modelli animali del morbo di Parkinson (MP). È stato testato con successo in pazienti affetti dal morbo di Parkinson nelle sperimentazioni cliniche di fase I e II. Tuttavia, a causa della barriera emato-encefalica, il fattore neurotrofico dopaminergico cerebrale completo deve essere somministrato nel cervello di pazienti MP mediante microchirurgia. Per risolvere questo problema, il progetto THERAPE, finanziato dall’UE, contribuisce allo sviluppo di peptidi corti, derivati dal fattore neurotrofico dopaminergico cerebrale, in grado di penetrare la barriera emato-encefalica e raggiungere il cervello. Questi peptidi innovativi sono molto promettenti per il trattamento del morbo di Parkinson poiché, mediante la somministrazione sistemica, potrebbero anche trattare i sintomi non motori.

Obiettivo

Parkinson's disease (PD) is the second most common neurodegenerative disease characterized by the progressive loss of midbrain dopamine neurons that leads to the severe movement disorders and several non-motor symptoms. Available PD treatments do not provide long-lasting relief from the symptoms and do not slow down or stop the neurodegeneration.
Cerebral dopamine neurotrophic factor (CDNF) was shown to reverse the PD-associated neurodegeneration in vitro and in vivo in animal models. Currently, CDNF is tested in the phase I-II clinical trials in PD patients. Despite of the promising results, CDNF doesn’t pass through the blood brain barrier (BBB) and should be delivered to the brain of PD patients through the risky microsurgery. Thus, there is a great need for the CDNF variants that can penetrate through the BBB avoiding intracranial surgery. In addition, systemic delivery of BBB permeable CDNF would offer a possibility to treat non-motor symptoms.
Current proposal combines the cutting-edge molecular neurobiology and nanomedicine to develop the next generation CDNF-derived peptides that will be able to penetrate the BBB. For that 1) the length of CDNF will be reduced to enable penetration through the BBB, 2) CDNF fragment will be mutated to improve its stability in the blood and tissues and 3) CDNF fragment will be conjugated to nanoparticles to increase its stability and ability to penetrate the BBB. Our preliminary data showed the feasibility of this approach and holds great promises for the breakthrough in the treatment of PD. In addition, during the project applicant will be trained into independent group leader through the hands-on training in the top scientific laboratories and by managing the highly innovative research at the interface of different disciplines connecting three excellent scientists: Prof. Saarma, the world leading molecular neurobiology researcher, Prof. Laakkonen, the expert in homing peptides and Prof. Santos, the master of nanomedicine.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

MSCA-IF - Marie Skłodowska-Curie Individual Fellowships (IF)

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) H2020-MSCA-IF-2018

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Coordinatore

HELSINGIN YLIOPISTO
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 202 680,96
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

€ 202 680,96
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