Projektbeschreibung
Gentherapie für Adenosin-Desaminase-Defizienz
Die Adenosin-Deaminase-2-Defizienz ist eine seltene, erbliche Krankheit, die anormale Entzündungen verschiedener Gewebe und Immunschwäche auslöst. Sie wird durch Mutationen des ADA2-Gens verursacht, sodass sie ein idealer Kandidat für die Gentherapie ist. Das EU-finanzierte Projekt DADA2GT erforscht eine Gentherapiestrategie zur Korrektur der ADA2-Mutationen in homologen hämatopoetischen Stammzellen. Dabei kommen Technologien zur Genomeditierung oder die Zugabe von Genen mittels lentiviraler Vektoren zum Einsatz. Diese genkorrigierenden Zellen werden der behandelten Person in einer klinischen Umgebung wieder zugeführt. DADA2GT dient dem Konzeptnachweis mit dem zentralen Ziel, die Wirksamkeit der Genkorrektur auf vorklinischer Ebene mit patienteneigenen Zellen zu bewerten.
Ziel
Deficiency of adenosine deaminase type 2 (DADA2) caused by loss-of-function mutations in the ADDeficiency of adenosine deaminase type 2 (DADA2) caused by loss-of-function mutations in the ADA2 gene is a Primary immunodeficiency (PID) diseases characterized by vasculopathy, stroke, intracranial haemorrhages, systemic inflammation, immunodeficiency, and cytopenia. Without proper treatment, DADA2 patients are at high risk of severe disability or death. Targeted pharmacological therapies are not available, and generic immunosuppressive drugs are commonly used with unsatisfactory effectiveness. Haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) has proven effective in patients with severe manifestations, but morbidity and mortality are high and hardly acceptable in less severe cases. Thus, safer and targeted therapeutic options for these patients need to be rapidly developed. Based on the observation that HSCT can be successful, it is reasonable to presume that strategies based on ADA2 correction in autologous haematopoietic stem/progenitor cells (HSPCs) may provide new targeted therapeutic approaches for DADA2. The main goal of this project is to establish gene therapy as a new therapeutic option for DADA2. We propose: i) to develop a pre-clinical approach of gene addition mediated by lentiviral vectors targeting ADA2 expression in patient HSPCs; ii) to exploit gene-editing technologies to prove their efficiency for correction of ADA2 mutations. Gene correction efficacy will be assessed as ADA2 expression and activity in vitro in HSPCs and iPSCs isolated from patients, and in mice humanized with patients’ HSPCs. Collectively, this proof-of-concept study will provide new and robust pre-clinical data for the application of lentiviral-mediated HSPC gene therapy in DADA2. This innovative research project is built upon the world-class research expertise developed by the researcher and the host institution in the areas of PIDs, autoinflammatory disorders, and genome engineering.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Zelltechnik Stammzelle
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Mutation
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Neurologie Schlaganfall
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Transplantation
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
HAUPTPROGRAMM
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H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
MSCA-IF-EF-SE - Society and Enterprise panel
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) H2020-MSCA-IF-2018
Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigenKoordinator
Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
20132 Milano
Italien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.